白癜风患者真实体验与概念疾病模型构建：多视角揭示非节段型白癜风的疾病负担与治疗期望

本研究针对非节段型白癜风(NSV)患者的高疾病负担和治疗需求，通过专家访谈与患者定性研究构建概念疾病模型。研究人员联合6位关键意见领袖(KOL)、5位患者倡导者及22例NSV患者，系统分析疾病体征（如皮肤脱色、毛发褪色）、症状（如日光敏感）及对情绪、社交的多维影响，首次量化患者认可的20-25%再色素化改善阈值。该研究为临床终点选择提供循证依据，发表于《Dermatology and Therapy》，填补了患者视角评估体系的空白。

　　

白癜风作为一种以皮肤脱色为特征的慢性疾病，全球患病率达0.23-0.52%，其中非节段型白癜风(NSV)因对称性皮损和面部高发率尤为困扰患者。尽管疾病不直接威胁生命，但其导致的心理社会负担远超预期——62%患者伴随抑郁症状，25%甚至出现自杀意念。更严峻的是，现有治疗无法满足患者需求：86%患者因面部皮损产生社交焦虑，32%因生殖区脱色影响亲密关系，部分患者甚至提前退休。这种"可见的残疾"亟需从患者视角重新定义治疗目标。

法国巴黎东大学克雷泰伊医院（Université Paris-Est Créteil）Khaled Ezzedine团队联合AbbVie制药公司，通过半结构化访谈和概念模型验证，首次系统描绘NSV的疾病全貌。研究采用三阶段设计：首先通过文献综述构建初步模型；随后邀请6位国际KOL和5位患者倡导者修正模型；最终对22例NSV患者进行90分钟深度访谈，使用ATLAS.ti软件进行主题编码分析。关键发现包括：82%患者因日光敏感性被迫放弃户外活动，64%认为面部再色素化是治疗成功核心指标，而20-25%的改善幅度即被视作临床有意义变化。

概念疾病模型验证

KOL与患者倡导者一致认可模型完整性，仅建议调整症状排序（如将日光敏感升至第二位）。争议点在于是否将抑郁列为独立症状，最终保留在"心理社会影响"域。模型新增自杀意念内容，反映极端病例的临床现实。

患者疾病体验

86%患者面部受累，55%认为手足部位脱色最困扰生活。82%报告日光敏感导致活动受限，有患者描述："沙滩散步5分钟就会灼伤，防晒霜随汗水流失的挫败感加剧心理负担"。

治疗期望量化

39%患者将20-25%再色素化视为最小临床重要差异(MCID)，28%要求75-90%改善。值得注意的是，9%患者强调阻止疾病进展比再色素化更重要，反映活动期患者的特殊需求。

这项研究为JAK抑制剂（如upadacitinib）的Ⅲ期临床试验设计提供关键参数：面部与手足应作为主要评估部位，PRO量表需纳入日光敏感维度。局限性在于样本以欧美白种人为主，未来需扩大种族多样性研究。该成果标志着白癜风治疗从"医生视角"向"患者中心"的范式转变，为个体化治疗目标的制定奠定基础。