奥瑞珠单抗在儿童多发性硬化症中的疗效与安全性：来自阿联酋的真实世界研究

本文回顾性分析了奥瑞珠单抗（Ocrelizumab）在29例儿童期发病多发性硬化症（POMS）患者中的疗效与安全性。研究显示，该抗CD20单抗能显著降低年复发率（ARR从5.42±6.02降至0.023±0.12，p<0.001），且扩展残疾状态量表（EDSS）评分保持稳定。尽管31%患者出现感染（含4例COVID-19），但总体耐受性良好，为POMS治疗提供了重要临床证据。

　　

Highlight

Introduction

多发性硬化症（MS）是一种以中枢神经系统（CNS）炎性脱髓鞘为特征的慢性自身免疫性疾病，已成为青少年非创伤性神经残疾的首要病因。儿童期发病型MS（POMS）指18岁前出现症状的病例，其复发频率显著高于成人型（AOMS），但恢复能力更强。值得注意的是，POMS患者出现身体残疾和认知障碍的时间比成人患者平均提前10年。虽然大多数POMS表现为复发缓解型（RRMS），但约7%会进展为原发进展型（PPMS）。

目前，芬戈莫德（Fingolimod）是美国FDA唯一批准用于POMS的疾病修正治疗（DMT），而特立氟胺（Teriflunomide）和富马酸二甲酯（Dimethyl fumarate）获欧洲EMA批准。多项小型研究证实，包括利妥昔单抗（Rituximab）、那他珠单抗（Natalizumab）和奥瑞珠单抗在内的多种DMT均显示疗效。奥瑞珠单抗作为抗CD20单抗，虽已获FDA/EMA批准用于成人MS治疗，但在儿科领域仍属超说明书用药。本研究旨在通过阿联酋两家三级医院（克利夫兰诊所阿布扎比分院和谢赫沙克布特医学城）的真实世界数据，评估该药在POMS中的表现。

Methods

研究回顾了2018-2025年间29例18岁前接受奥瑞珠单抗治疗的POMS患者电子病历。采集数据包括人口统计学特征、疾病参数、既往DMT使用情况、复发频率、MRI表现、免疫球蛋白G（IgG）水平和扩展残疾状态量表（EDSS）评分等核心指标。

Results

患者平均症状出现年龄14.6岁，治疗起始年龄15.6岁。随访中位时间15个月时，RRMS组年复发率（ARR）出现戏剧性下降——从治疗前的5.42±6.02直降至0.023±0.12（p<0.001）。EDSS评分保持稳定，宛如按下暂停键。仅2例出现轻微输液反应，但31%患者（9例）发生感染，其中包括4例COVID-19。有趣的是，仅1例患者在停药期间复发，2例出现新发MRI病灶，而IgG水平始终稳如磐石。

Conclusion

本研究证实奥瑞珠单抗在POMS短期随访中展现良好耐受性，既能有效降低复发率，又能维持神经功能稳定。这些发现与既往成人研究数据高度吻合，为儿科超说明书用药提供了重要循证依据。不过，鉴于随访时间有限和研究本身的回顾性特点，仍需更大规模前瞻性研究来验证长期疗效和安全性。