基于LASSO-Logistic回归的复杂肛门直肠畸形术后营养不良预测列线图模型开发：一项探索性研究

针对复杂肛门直肠畸形(ARM)术后营养不良风险缺乏预测工具的问题，重庆医科大学附属儿童医院团队通过回顾性分析104例患者数据，采用LASSO-Logistic回归筛选出非父母照护者(OR=11.20)、肛门成形术时营养不良(OR=4.101)、其他系统畸形手术史(OR=8.378)和人工喂养(OR=25.32)四大独立危险因素，构建出AUC达0.877的列线图模型，为临床早期干预提供量化工具。

　　

肛门直肠畸形(Anorectal Malformation, ARM)作为新生儿常见消化道畸形，每万名新生儿中约3.26例发病，其中复杂类型如无瘘型肛门闭锁、直肠尿道球部瘘(RB)、直肠前列腺瘘(RP)等更是临床处理的难点。虽然手术技术的进步显著降低了死亡率，但术后排便功能和生活质量问题日益凸显。令人意外的是，作为影响儿童生长发育的核心指标，术后营养状况却长期被忽视。重庆医科大学附属儿童医院的研究团队在临床随访中发现，这类患者术后营养不良率高达28.85%，可能引发远期生长障碍甚至成年期健康问题，但现有文献缺乏有效的预测工具。

为破解这一临床困境，研究人员开展了一项回顾性队列研究，成果发表在《BMC Gastroenterology》。通过分析104例接受三阶段手术（结肠造口-后矢状入路肛门成形术[PSARP]-造口关闭）的男性复杂ARM患者数据，创新性地将机器学习算法与传统统计模型结合：首先采用LASSO回归从17个候选变量中筛选关键特征，再通过Logistic回归确定独立危险因素，最终构建出可视化列线图模型。研究发现，非父母照护者的营养不良风险骤增11.2倍，肛门成形术时存在营养不良状态使风险提升4.1倍，合并其他系统畸形手术史的患者风险增加8.4倍，而人工喂养相较母乳喂养风险飙升至25.3倍。该模型在原始队列和1000次Bootstrap验证中分别展现0.877和0.906的优异区分度，当预测阈值>0.27时能准确识别高风险人群。

研究主要采用四项关键技术方法：(1)回顾性收集2015-2020年单中心104例复杂ARM患者临床资料；(2)采用WHO标准通过Z评分(HAZ/WAZ)定义营养不良；(3)LASSO回归结合10折交叉验证筛选变量；(4)构建列线图模型并通过ROC曲线、校准曲线和决策曲线(DCA)验证性能。

【研究结果】

1. 1.

   基线特征：队列中RB占63.5%(66例)，RP占36.5%(38例)。42例(40.4%)合并先天性心脏病(CHD)，其中17例接受心外科手术；29例(27.9%)因其他系统畸形接受手术。

2. 2.

   危险因素筛选：LASSO回归识别出7个非零系数变量，经多因素分析最终确定4个独立预测因子：照护者关系(P=0.001)、PSARP时营养状态(P=0.037)、其他畸形手术史(P=0.005)和喂养方式(P<0.001)。

3. 3.

   模型性能：列线图模型在时间验证中表现稳定，2015-2017和2018-2020两个亚组的AUC分别为0.846和0.861。校准曲线显示预测概率与实际观察值高度吻合(χ²=7.55, P=0.273)。

4. 4.

   临床效用：决策曲线分析表明，当阈值概率>3%时应用该模型即能获得净收益。人工喂养患者中53.3%发生营养不良，其阴性预测值达81.8%。

这项研究首次为复杂ARM术后营养不良提供了量化预测工具，其临床价值体现在三方面：首先，列线图模型将抽象风险可视化，便于医患沟通；其次，识别出人工喂养这一可干预因素，强化母乳喂养指导的循证依据；最后，强调多学科协作的重要性，特别是对需多次手术的患儿应实施全程营养管理。研究也存在单中心回顾性设计的局限性，未来需通过多中心前瞻性研究进一步验证。团队特别指出，对山区贫困患儿（占队列主体）应加强父母照护能力培训，这对改善我国基层医疗条件下的ARM患儿预后具有重要实践意义。