美国免疫性血小板减少症患者调查：揭示治疗与疾病控制中的未满足需求

这篇综述通过横断面调查揭示了美国免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗现状与未满足需求。研究显示尽管多数患者接受治疗，但疗效持续性不足，患者最关注血小板计数稳定、疲劳和出血症状改善，同时期待更多教育支持和共同决策参与。该研究为优化ITP管理策略提供了重要循证依据。

　　

引言

免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板破坏增加和生成受损为特征的自身免疫性疾病，主要表现为血小板减少和出血风险增加。成人患者多呈慢性病程（>12个月），年发病率2-4/10万，60岁以上人群更高。虽然主要症状是出血，但患者还面临静脉血栓风险增加和显著的疲劳症状，这些症状严重影响健康相关生活质量（HRQOL）。

研究方法

这项横断面调查由血小板疾病支持协会（Platelet Disorder Support Association）和赛诺菲（Sanofi）于2023年2-4月开展，纳入美国确诊≥1年的ITP成人患者。问卷设计由专业团队完成，涵盖治疗方式、疾病控制、HRQOL和患者支持四大维度。最终80例完整应答者纳入分析，中位病程10年，70%为原发性ITP。

患者特征

患者平均年龄>60岁占54%，女性79%。39%患者未接受治疗，44%使用单一治疗，最常见为血栓生成素受体激动剂（TPO-RA，39%）和糖皮质激素（15%）。73%患者报告全身疲劳，68%有体力疲劳，62%出现瘀伤。值得注意的是，50%患者经历过≥4次治疗方案变更，主要原因是疗效不足（65%）和不良反应（21%）。

治疗现状与挑战

61%患者正在接受治疗，但存在显著未满足需求：

1. 1.

   观察等待期导致55%患者病情恶化，64%产生焦虑

2. 2.

   主要治疗目标包括：稳定提升血小板计数（86%）、减少疲劳（48%）、降低出血风险（45%）

3. 3.

   治疗变更频繁，中位变更次数达3次（IQR 2-6）

生活质量影响

ITP对患者生活产生多方面影响：

• •

  64%患者受体力疲劳困扰

• •

  63%存在压力和焦虑

• •

  58%整体精力下降

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  54%承受情绪负担

  年轻患者（18-60岁）更关注症状对工作和社交的影响，而女性患者更担忧日常活动受限。

患者支持需求

尽管83%患者信任医生，但支持服务存在明显缺口：

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  66%患者期待更优治疗方案

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  51%希望参与共同决策

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  47%需要教育项目

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  42%寻求患者组织支持

  值得注意的是，34%患者表示从未获得医疗团队提供的支持服务。

讨论与展望

该研究揭示了ITP管理的三大关键领域：

1. 1.

   治疗方面：亟需能持续提升血小板计数并改善疲劳症状的新疗法

2. 2.

   生活质量：应重视疲劳管理和心理支持

3. 3.

   医患互动：加强共同决策和支持服务提供

   未来研究方向应包括开发针对疲劳机制的治疗策略，以及建立更完善的患者支持体系。数字医疗和远程监测可能为改善长期疾病管理提供新思路。

研究意义

作为真实世界研究，该调查首次系统评估了美国ITP患者的综合需求，为临床实践和药物研发提供了重要参考。研究特别强调了除血小板计数外，疲劳症状管理和心理支持在ITP治疗中的核心地位，为制定以患者为中心的治疗策略奠定了基础。