Ocrelizumab获准用于哺乳期：多发性硬化治疗新突破

罗氏宣布Ocrelizumab(Ocrevus°)通过适应症变更，成为首个可在哺乳期无限制使用的高效多发性硬化(MS)疗法。SOPRANINO IV期研究证实，该抗CD20抗体在母乳中转移量可忽略，婴儿B细胞水平正常，为产后快速恢复治疗提供循证依据。同期，欧盟有条件批准Givinostat(Duvyzat?)用于6岁以上杜氏肌营养不良(DMD)患者，EPIDYS III期研究显示其联合激素可显著改善运动功能。

　　

在神经免疫与罕见病治疗领域，临床需求长期存在巨大缺口。多发性硬化(MS)产妇面临治疗与哺乳的两难抉择，而杜氏肌营养不良(DMD)和Arginase-1缺乏症(ARG1-D)患者则缺乏有效干预手段。这些进行性神经系统疾病严重影响患者生活质量，亟需突破性治疗方案。

罗氏制药研究人员通过SOPRANINO IV期临床试验(Hellwig K等，ACTRIMS 2025)系统评估了Ocrelizumab在哺乳期的安全性。这项关键研究创新性地证实：抗CD20单抗在母乳中的转移量低于检测限，哺乳婴儿血清中未检出药物浓度，且B细胞计数保持正常范围。这使Ocrelizumab成为目前唯一获批在产后数日即可恢复哺乳的MS高效治疗药物，同时将末次给药后避孕期从12个月缩短至4个月。

技术方法上，研究采用药物代谢动力学分析、B细胞亚群流式检测及婴儿发育评估体系。EPIDYS III期试验(Mercuri E等，Lancet Neurol 2024)则通过双盲安慰剂对照设计，评估Givinostat对179例6岁以上DMD男孩运动功能的影响。

关键发现

1. 1.

   哺乳期安全性突破：Ocrelizumab组婴儿12月龄发育指标与正常人群无统计学差异，母乳药物浓度<1μg/mL。

2. 2.

   DMD治疗进展：Givinostat组患者6分钟步行距离改善率达37.2%，显著高于安慰剂组(p<0.01)。

3. 3.

   酶替代疗法里程碑：Pegzilarginase(Loargys^*)在PEACE III期试验中使90.5%的ARG1-D患者血浆精氨酸(Arginine)水平恢复正常，基线354μmol/L降至86.4μmol/L。

讨论指出，Ocrelizumab的哺乳期适应症改写MS治疗指南，而Givinostat的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制机制为DMD提供新靶点。Pegzilarginase通过钴离子替代锰增强酶活性，聚乙二醇化(PEGylation)延长半衰期，其每周皮下给药方案显著改善患者运动功能(6分钟步行测试提升19%)。这些突破标志着神经疾病治疗进入精准干预新时代，尤其早期应用Pegzilarginase可能改变ARG1-D的自然病程。研究结果发表于《InFo Neurologie + Psychiatrie》，为临床决策提供高级别证据。