基于逆概率加权法的医疗质量指标跨区域比较研究——在米兰健康保护机构的实践应用

《BMC Health Services Research》：Case-mix adjustment through inverse probability weighting to compare health indicators across territories or providers – an application in the agency for health protection of Milan

本研究针对医疗质量评价中病例组合混杂因素影响指标可比性的问题，探索了逆概率加权(IPW)方法在医疗质量指标跨区域比较中的应用。研究人员通过构建多分类逻辑模型计算患者权重，系统比较了IPW与固定效应模型(FEM)、随机截距模型(RIM)在三个典型医疗质量指标(PNE038、PNE201、PNE019)调整中的表现。结果表明IPW能有效平衡协变量分布，避免小样本单位的过度收缩，为医疗质量评价提供了更可靠的调整方法，特别适用于病例组合分布差异显著的医疗单位比较。

　　

在当今医疗质量评价体系中，如何公平比较不同医疗机构或行政区域的医疗质量指标一直是个棘手难题。由于各医疗单位收治患者的年龄、性别、基础疾病等病例组合特征存在显著差异，直接比较原始医疗指标往往会产生误导性结论。特别是在像米兰健康保护机构(ATS)这样管辖350万居民的大型卫生系统中，包含25个医院和25个居住区级行政区划，各单元之间患者特征的异质性更为突出。

传统的病例组合调整方法主要依赖固定效应和随机效应多元广义线性模型(GLM)，但这些方法都存在明显局限。固定效应模型在小样本情况下会产生较大的标准误，而随机效应模型则可能因"向均值收缩"效应而过度抹平各单位间的真实差异。更棘手的是，当某些医疗单位的患者特征与整体人群差异较大时，这些模型可能会进行不可靠的数据外推。

面对这些挑战，米兰健康保护机构流行病学单位的研究团队开始探索一种新的解决方案——逆概率加权(IPW)法。这种方法源于因果推断领域，通过为每个患者分配权重，构建一个与总体人群特征相似的"伪人群"，从而消除不同单位间病例组合差异带来的混杂效应。虽然IPW在理论上具有明显优势，但在多单位比较的医疗质量评价场景中，其实际应用仍缺乏系统指导。

研究人员选取了三个具有代表性的医疗质量指标进行方法验证：PNE038（髋部骨折术后30天死亡率，医院级别评价）、PNE201（心衰住院后30天再入院率，区域级别评价）和PNE019（缺血性脑卒中住院后30天再入院率，区域级别评价）。这三个指标分别代表了不同样本规模、不同事件发生率和不同评价场景的典型情况，为方法比较提供了良好平台。

研究团队利用2015-2022年期间的行政健康数据，包括人口统计学信息、住院记录、门诊服务、药物处方和共付免赔数据等，构建了包含患者基本特征和合并症信息的完整数据集。合并症的评估采用了经过验证的算法，综合考虑了10年内所有可用数据来源。

在技术方法层面，研究主要采用了以下几个关键方法：首先通过多分类逻辑回归模型估计每个患者属于各医疗单位的概率，进而计算逆概率权重；然后对权重进行稳定化和截断处理（1st和99th百分位数）以控制极端值影响；系统检查IPW应用的前提条件，包括重叠假设和协变量平衡情况；最后通过加权逻辑回归模型计算调整后的指标值，并与传统固定效应模型(FEM)、随机截距模型(RIM)的结果进行多维度比较。

IPW模型性能验证显示该方法在大多数情况下表现良好。重叠性检查中，仅PNE038指标的两个病例数最少的医院（分母分别为7和11）存在轻微重叠问题。协变量平衡评估表明，加权后绝大多数医疗单位的协变量分布与ATS整体人群的差异显著缩小。如图1所示，加权后各变量经验分布函数差异大于10%的医疗单位数量明显减少，证明IPW有效改善了协变量平衡。

不同调整方法的比较揭示了各方法的特色和适用场景。从指标变异性来看，固定效应模型(FEM)产生的指标值变异性最大，随机截距模型(RIM)的变异性最小，而IPW的变异性与原始指标最为接近。在置信区间方面，固定效应模型的置信区间最宽，随机截距模型最窄，IPW则介于两者之间。

调整效果评估显示，固定效应模型倾向于高估原始指标值（平均相对差异>0），而IPW和随机截距模型的调整方向更为中立。特别值得注意的是，对于病例数较少的指标（PNE038和PNE019），随机截距模型表现出强烈的"向均值收缩"效应，调整引起的变异度分别达到52.7%和99.9%，而IPW分别为12.9%和21.1%。

在排名稳定性方面，IPW的Kendall距离值适中（0.08-0.16），表明其在调整同时较好地保持了各单位的相对位置。而随机截距模型在小样本情况下排名变化较大（PNE019的Kendall距离达0.56），这可能影响评价结果的稳定性。

具体到各个指标的表现，图2展示了PNE038指标四种计算方法的结果。可以明显看出，IPW调整后的指标值与原始值最为接近，同时提供了合理的置信区间估计。相比之下，固定效应模型普遍高估了指标值，而随机截距模型则过度收缩了小医院的估计值。

图3中的PNE201指标结果进一步证实了上述发现。在这个样本量较大的指标上，IPW再次表现出良好的平衡性，既不过度调整原始值，又能适当修正因协变量分布差异造成的偏倚。

图4展示的PNE019指标结果尤为引人注目。这个指标样本量较小，随机截距模型表现出极强的收缩效应，几乎将所有区域的估计值都拉向总体均值，完全抹平了区域间的差异。而IPW则能够在考虑样本量的同时，保留各区域间的有意义差异。

研究结论表明，在满足适当检查条件的前提下，IPW调整法可成功应用于医疗质量评价中的多单位比较。与传统方法相比，IPW具有几个显著优势：避免了模型外推问题，特别是在病例组合分布差异较大的单位间比较时；对原始指标的调整更为保守，仅在协变量分布存在实质性差异时才进行明显修正；生成的伪人群概念直观易懂，便于向医疗管理者解释和传播。

然而，研究也指出IPW方法成功应用的关键在于严格执行权重质量控制和协变量平衡评估。对于极端小样本单位，仍需谨慎解释调整结果。此外，将社会经济因素如剥夺指数等纳入调整变量体系，可能是未来改进的重要方向。

这项发表在《BMC Health Services Research》的研究为医疗质量评价领域提供了重要的方法论创新。通过系统比较不同调整方法在实际应用场景中的表现，研究不仅验证了IPW在医疗质量指标比较中的可行性，更为卫生管理者和研究者提供了实用的操作指南。在医疗质量透明化评价日益重要的今天，这种科学可靠的比较方法对于促进医疗质量改进、优化资源配置具有重要实践价值。