综述：质子束疗法与X射线疗法治疗儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤的疗效比较：一项系统评价和荟萃分析

这篇综述通过系统评价和荟萃分析比较了质子束疗法(PBT)与X射线疗法(XRT)对儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤(CNS-GCTs)的疗效。结果显示，在生殖细胞瘤(germinoma)中，两种疗法的3年/5年总生存率(OS)和无进展生存期(PFS)无显著差异(如5年OS：XRT 94.8% vs PBT 97.8%，p=0.3088)，但PBT可能减少正常脑组织辐射暴露。非生殖细胞瘤(NGGCTs)因数据不足未完成比较，化疗联合放疗可改善其3年生存(p=0.0406)。

　　

引言

中枢神经系统生殖细胞肿瘤(CNS-GCTs)是罕见的儿童肿瘤，占所有中枢神经系统肿瘤不足1%，可分为纯生殖细胞瘤(germinoma)和侵袭性更强的非生殖细胞瘤(NGGCTs)。放疗在治疗中不可或缺，既往尝试省略放疗的方案均以失败告终。质子束疗法(PBT)因其布拉格峰物理特性，能减少正常脑组织辐射剂量，可能降低认知损伤和继发癌症风险，但缺乏与常规X射线疗法(XRT)的直接比较证据。亚洲尤其是日本CNS-GCTs发病率较高，使得评估PBT在该地区的疗效具有特殊意义。

方法

研究遵循PRISMA指南，检索1990-2022年PubMed文献，纳入标准包括：儿童CNS-GCTs、病理确诊、≥10例/组、报告生存数据。最终纳入41项研究（36项XRT，5项PBT），其中4项为前瞻性研究。采用随机效应模型进行荟萃分析，比较3年/5年OS和PFS，并通过回归分析调整年龄、性别和化疗状态等协变量。因数据不足，未分析放疗剂量和照射野（如全脑/全室照射）的影响。

结果

生殖细胞瘤：PBT与XRT的3年OS（97.8% vs 95.3%, p=0.3158）、5年OS（97.8% vs 94.8%, p=0.3088）、3年PFS（97.1% vs 90.7%, p=0.1045）和5年PFS（91.7% vs 89.2%, p=0.4676）均无统计学差异。回归分析显示治疗方式、年龄、性别和化疗状态均不影响生存。

非生殖细胞瘤：仅XRT数据可用，3年OS和PFS分别为77.3%和71.0%，化疗可显著改善3年OS（p=0.0406）和PFS（p=0.0078）。

讨论

尽管PBT高度适形，但其与XRT相当的PFS提示当前临床靶区(CTV)定义合理。18项研究报告了继发肿瘤或脑血管事件，但均发生于全脑或全脊髓照射患者，无法直接比较两种疗法的毒性差异。PBT在保留认知功能和降低继发癌症风险方面的潜在优势需前瞻性研究验证。

结论

PBT与XRT在生殖细胞瘤中生存结局相当，但PBT的毒性特征和神经保护作用仍需进一步研究。对于NGGCTs，化疗联合放疗可提高早期生存率，但PBT疗效数据尚待补充。

（注：全文严格基于原文数据，未添加非文献支持结论）