Pegcetacoplan靶向抑制补体C3治疗C3肾小球病的临床突破：DISCOVERY研究核心发现

针对补体过度激活导致的C3肾小球病(C3G)治疗困境，研究人员通过II期临床试验评估了C3抑制剂pegcetacoplan的疗效。结果显示，该药物可使87.5%患者蛋白尿降低50%以上，6/8患者肾功能稳定，血清C3水平提升6倍，且仅引发鼻窦炎等轻微不良反应，为补体介导的肾小球疾病提供了精准治疗新选择。

　　

这项名为DISCOVERY的II期临床研究探索了补体C3抑制剂pegcetacoplan在治疗补体3肾小球病(C3G)中的潜力。当补体级联反应(Complement cascade)过度激活时，补体蛋白C3会异常裂解为C3a和C3b片段，导致C3b在肾小球(Glomeruli)沉积引发炎症。研究纳入16岁以上对标准治疗无应答的C3G患者，在维持原有治疗方案基础上加用pegcetacoplan治疗48周。

疗效评估显示惊人数据：7/8患者实现蛋白尿(Proteinuria)降低超50%，6/8患者肾小球滤过功能保持稳定，血清C3水平平均提升达6倍。安全性方面仅报告鼻窦炎、恶心等轻微不良反应，未出现脑膜炎或败血症等严重感染事件。这些数据证实pegcetacoplan能有效阻断补体活化链式反应，其双重作用机制既能减少C3b在肾脏的沉积，又能提升循环中C3水平。

该研究首次证实靶向补体C3的精准干预可显著改善C3G患者肾脏预后，为这类罕见肾小球疾病提供了突破性治疗选择。特别值得注意的是，药物在维持肾功能稳定方面的表现，这对延缓终末期肾病进展具有重要临床意义。