综述：亚洲细胞与基因治疗产品的审批现状：监管环境、可及性与可负担性

这篇综述系统分析了亚洲六国（新加坡、日本、韩国、中国、印度、泰国）细胞与基因治疗（CGT）的监管框架、审批趋势及经济挑战，揭示了日本、韩国通过快速审批通道加速创新，而中国、印度通过本土化降低成本的差异化路径，同时指出可负担性和可持续支付仍是区域共性难题。

　　

亚洲细胞与基因治疗的崛起与挑战

引言

细胞与基因治疗（CGT）正以革命性的疗效重塑血液肿瘤、遗传病等难治性疾病的治疗格局。亚洲作为新兴市场，近年来通过监管改革和本土创新加速CGT发展，但高昂成本与支付壁垒仍是普遍痛点。

监管框架的差异化演进

新加坡率先建立风险分级体系，将CGT分为三类（CTGT_Ps），而日本通过《再生医学安全法案》实现全球领先的审批效率。中国采用“双轨制”，允许临床试验与产品注册并行推进，印度则依赖仿制策略大幅降低成本，如本土CAR-T疗法NexCAR19价格仅为国际产品的1/5。

加速审批与临床突破

日本“SAKIGAKE”和韩国“孤儿药通道”显著缩短审批周期。例如，靶向BCMA的CAR-T产品ABECMA^?在韩国获批时间比欧美缩短40%。中国则通过“突破性疗法”资格推动基因编辑产品CRISPR-Cas9进入临床试验。

经济维度的博弈

国际产品如ZOLGENSMA^?（150万美元）与本土疗法价差悬殊。新加坡通过ACTRIS平台提升GMP产能，而泰国尝试“医保捆绑支付”分摊风险。日韩的HTA机制要求疗效数据持续追踪，形成动态定价模式。

未来政策风向

区域协作成为关键词：东盟正探索联合采购，新加坡试点“疗效挂钩付费”。印度推动的仿制CAR-T可能改写全球定价体系，而中国“十四五”规划将CGT列为制造业重点，预示产能爆发。

结论

亚洲CGT发展呈现“监管趋严、成本分化、支付创新”三大趋势，本土化生产与跨国技术转移将成为打破可及性瓶颈的核心策略。