基于治疗效应尺度的贝叶斯外部数据借用中先验有效样本量(ESS)计算方法研究

随着贝叶斯外部数据借用方法在临床试验中的广泛应用，来自研究团队开发了针对治疗效应尺度的先验有效样本量(ELIR ESS)计算新方法。该研究扩展了经典ESS定义，建立了通用计算框架，并验证了预测一致性特性，为儿科和全球临床试验中的治疗效应外推提供了关键方法学支持。

　　

在贝叶斯统计方法风靡医疗研究的当下，如何精准量化外部数据携带的信息量成为关键难题。这项开创性研究将目光投向治疗效应尺度上的先验有效样本量(Expected Local Information Ratio, ELIR ESS)计算——这个在控制组信息借用中成熟的概念，在治疗效应外推场景却长期缺乏系统研究。

研究团队构建了普适性计算框架，涵盖多种终点指标和治疗效应测量方式。有趣的是，深入分析揭示预测一致性这一优良特性仅在两正态终点差值情况下成立，这对儿科临床试验和全球药物研发中的证据外推具有重要启示。

通过GitHub开源平台发布的R语言工具包，研究者实现了方法论到实践的转化。这项工作不仅填补了方法学空白，更通过严谨的数学推导证明：当在治疗效应尺度进行贝叶斯借用时，传统ESS计算体系需要针对性调整，这对提升临床试验设计效率具有深远意义。