健康相关生活质量对慢性髓性白血病患者早期分子反应的预后价值：GIMEMA-SUSTRENIM试验分析

来自意大利的研究团队通过GIMEMA-SUSTRENIM试验，探索了患者报告的健康相关生活质量(HRQoL)对慢性期慢性髓性白血病(CP-CML)患者3个月早期分子反应(EMR)的预测价值。研究发现，除Sokal风险评分和尼洛替尼治疗外，EORTC QLQ-C30量表中角色功能评分每提高10分，EMR达成率显著提升34%，为CML诊疗中整合患者报告结局提供了新依据。

　　

这项开创性研究揭示了患者自我评估的生活质量数据在慢性髓性白血病(CML)精准医疗中的独特价值。研究团队分析了436例初诊CML患者基线期的EORTC QLQ-C30和QLQ-CML24量表数据，发现治疗前角色功能评分（反映日常活动能力）与3个月时BCR::ABL1转录本≤10%(EMR)显著相关。多因素分析显示，尼洛替尼治疗组EMR达成率是伊马替尼组的4.6倍，而Sokal高危患者EMR几率骤降87%。有趣的是，高Sokal评分患者同时伴随更差的疼痛、呼吸困难等症状，提示临床风险分层与生活质量存在生物学关联。

研究首次证实，在传统分子标志物之外，简单的角色功能量表可能成为预测TKI治疗早期响应的"晴雨表"。这为实施"患者为中心"的诊疗模式提供了循证依据——当患者自述能较好处理日常事务时，其获得理想治疗反应的概率提升34%。虽然深层分子响应(MR^4.5)未显示类似关联，但EMR作为公认的生存预测指标，使得该发现具有重要临床意义。

值得注意的是，疾病特异性量表QLQ-CML24未显现预测价值，提示通用癌症量表QLQ-C30已足够捕捉关键预后信息。研究者推测，日常功能良好的患者可能更易坚持规范用药，但这一假设需后续研究验证。该成果近期已在欧洲血液学协会(EHA)2024年会上发布，为CML预后评估体系增添了患者报告结局(PROs)这一新维度。