基于膝关节骨龄的青春期特发性矮小症儿童生长激素治疗低反应性预测模型构建

为解决特发性矮小症(ISS)儿童青春期生长激素治疗(GHT)响应差异的临床难题，研究人员通过MRI膝关节骨龄(KBA)评估，建立包含KBA、性别和预测成年身高差值(PAHSDS–HTSDS)的预测列线图。该模型AUC达0.953，可精准识别治疗低响应(pGHR)风险，为个体化治疗决策提供量化工具。

　　

这项突破性研究揭示了膝关节骨龄(Knee Bone Age, KBA)在预测青春期特发性矮小症(Idiopathic Short Stature, ISS)患儿生长激素治疗(Growth Hormone Therapy, GHT)响应中的关键作用。研究团队纳入80名 Tanner 分期≥3期的青春期患儿，通过磁共振成像(MRI)精准测定KBA值，发现男性KBA>14.5岁、女性KBA>12.5岁预示生长激素低响应风险(poor GHT response, pGHR，定义为ΔHT_SDS<0.5)。

多变量分析显示，KBA、性别和预测成年身高与治疗前身高差值(PAH_SDS–HT_SDS)构成核心预测指标。基于这三要素构建的列线图模型展现出卓越的预测效能，受试者工作特征曲线下面积(AUC)高达0.953，内部验证AUC均值更达0.960。该模型不仅实现了个体化风险评估，其创新性在于首次将影像学生物标志物KBA转化为临床决策工具，有望减少45%不必要的生长激素治疗，为内分泌科医生提供了"生物钟"级别的治疗时机判断依据。