2025年Galenus-von-Pergamon奖：创新药物如何重塑糖尿病、PAH与血液疾病的治疗格局

本文聚焦2025年Galenus-von-Pergamon奖六大候选药物，涵盖糖尿病、肺动脉高压(PAH)及血红蛋白病三大领域。其中，Awiqli?(胰岛素icodec)实现首款周制剂胰岛素突破，Winrevair?(sotatercept)通过抑制Activin信号通路延缓PAH进展，Casgevy?(exa-cel)运用CRISPR/Cas9基因编辑治愈TDT/SCD。这些创新疗法均通过III期临床试验验证，显著提升患者生存质量。

　　

糖尿病治疗领域长期面临患者依从性挑战，传统胰岛素需每日注射，而肺动脉高压(PAH)和血红蛋白病如β地中海贫血(TDT)、镰状细胞病(SCD)更是缺乏根治手段。2025年Galenus-von-Pergamon奖候选药物以三大突破性疗法回应这些未满足需求：Novo Nordisk开发的Awiqli^?(胰岛素icodec)通过脂肪酸修饰实现首款周制剂胰岛素，MSD的Winrevair^?(sotatercept)靶向Activin受体IIA(ActRIIA)延缓PAH进展，Vertex的Casgevy^?(exa-cel)则开创CRISPR/Cas9基因编辑治愈血液病的先河。

关键技术包括：1) ONWARDS系列III期临床试验评估icodec在T2DM患者中的疗效；2) STELLAR研究采用6分钟步行距离(6MWD)作为PAH患者功能改善的主要终点；3) CRISPR/Cas9基因编辑技术对造血干细胞进行体外修饰。

Awiqli^?-首款周制剂胰岛素

通过脂肪酸介导结合血浆白蛋白技术，icodec实现每周单次给药。ONWARDS-1研究显示，其降糖效果非劣于每日甘精胰岛素U100，且ONWARDS-2在既往胰岛素控制不佳患者中显示优效性，严重低血糖发生率相当。

Winrevair^?-PAH治疗新靶点

sotatercept作为Activin信号通路抑制剂，在STELLAR研究中联合标准治疗使WHO II-III级患者6MWD显著提升，首次实现疾病修饰效应。

Casgevy^?-基因编辑里程碑

93% SCD患者12个月内无血管闭塞危象(VOC)，98% TDT患者实现输血独立，最长随访达64.1个月，标志着CRISPR技术从实验室走向临床。

这些突破不仅改写治疗指南，更开创了慢性病管理新模式：icodec提升依从性，sotatercept填补PAH靶向治疗空白，exa-cel则验证了基因编辑的治愈潜力。研究发表于《MMW - Fortschritte der Medizin》，为转化医学提供典范。