法国支气管扩张症患者疾病特征分析：基于欧洲EMBARC登记的630例数据揭示临床负担与管理现状

本研究通过法国参与的欧洲支气管扩张症登记研究(EMBARC)，系统分析了630例成人患者的临床特征。结果显示：78.1%患者存在每日咳痰，75.4%年急性加重≥1次，24.9%检出铜绿假单胞菌(Pseudomonas aeruginosa)，37.6%属BSI重度分级，凸显疾病负担沉重及规范化诊疗需求。

　　

支气管扩张症作为慢性气道疾病的重要类型，长期以来在研究和临床关注度上落后于哮喘和慢性阻塞性肺疾病(COPD)。尽管其患病率高达566/10万，但病因复杂多样，约三分之一病例无法明确病因（称为特发性），且缺乏特异性治疗手段。现有治疗方案如气道清除技术、大环内酯类药物等循证证据等级较低，患者常面临反复急性加重、进行性肺功能下降等临床挑战。在法国，关于该病的流行病学特征和疾病负担的系统性数据尤为缺乏。

为填补这一空白，由Pierre-Régis Burgel领衔的研究团队通过欧洲支气管扩张症登记网络(EMBARC)，开展了这项覆盖法国18个医疗中心的横断面研究。研究纳入2016-2022年间630例经CT确诊的成人患者，收集人口学特征、病因学、肺功能、微生物学、治疗模式等数据，并采用支气管扩张严重指数(Bronchiectasis Severity Index, BSI)进行疾病分层。论文发表在呼吸医学领域重要期刊《Respiratory Medicine and Cystic Fibrosis》上。

研究采用多中心横断面设计，关键方法包括：1) 通过标准化问卷采集稳定期患者临床数据；2) 采用全球肺功能倡议(GLI)标准评估FEV₁/FVC等指标；3) 基于改良英国医学研究会(mMRC)量表评估呼吸困难程度；4) 应用QOL-B问卷评估生活质量；5) 对12个月内痰培养结果进行微生物学分析；6) 使用BSI评分系统进行疾病严重程度分级。

研究结果揭示：

1. 1.

   患者特征：66%为女性，51.9%年龄>65岁，73.8%≥55岁。合并症中COPD占15.6%，哮喘23.5%，心血管疾病30.8%。仅25.9%肺功能正常，48.9%存在气流受限(FEV₁/FVC<0.7)。

2. 2.

   病因分布：特发性(33.0%)和感染后(27.1%)为主要病因，原发性纤毛运动障碍(PCD)占7.0%。值得注意的是，虽然23.6%患者合并哮喘，仅2.9%被认为直接导致支气管扩张。

3. 3.

   疾病负担：78.1%每日咳痰，29.0% mMRC≥2分。过去一年中75.4%经历≥1次急性加重，33.8%需住院治疗。BSI评估显示37.6%属重度，24.9%痰培养检出铜绿假单胞菌。

4. 4.

   治疗现状：45.4%使用长效β受体激动剂(LABA)，22.9%长期服用大环内酯类，仅64.8%坚持气道清除治疗。疫苗接种率有待提升，仅53%同时接种肺炎球菌和流感疫苗。

讨论部分指出，该研究首次全面描绘了法国支气管扩张症患者的临床图谱，揭示其与欧洲整体数据的一致性，但特发性病因比例更高可能反映诊断差异。铜绿假单胞菌定植率与急性加重频率的关联，凸显了针对性抗菌治疗的重要性。作者强调需要：1) 加强病因筛查，特别是成人CFTR突变检测；2) 优化铜绿假单胞菌清除策略；3) 推广肺康复等非药物干预；4) 开发DPP-1抑制剂等新型疗法。

这项研究为制定法国支气管扩张症诊疗规范提供了循证依据，其发现将促进区域性医疗资源配置优化，并为国际临床试验如brensocatibⅢ期研究（NCT04594369）的患者筛选提供参考。未来需开展纵向研究评估疾病自然史，并探索生物标志物指导的个体化治疗策略。