综述：人工智能在药物发现与转化医学中的变革性作用：创新、挑战与未来展望

这篇综述系统阐述了人工智能（AI）在药物发现（drug discovery）和转化医学（translational medicine）中的突破性应用，涵盖分子建模、虚拟筛选（virtual screening）、临床试验（clinical trials）优化及个性化治疗（personalized medicine）等关键环节。文章指出AI技术可缩短50%药物研发周期，降低40亿美元成本，同时强调数据质量、模型可解释性（如AlphaFold14）及伦理问题等挑战，为未来AI与区块链、物联网（IoT）融合的自动化药物研发体系提供了前瞻性视角。

　　

Abstract

人工智能（AI）正以革命性姿态重塑药物研发格局。传统药物开发耗时超10年、耗资40亿美元，而AI通过机器学习（ML）、深度学习（DL）和自然语言处理（NLP）等技术，将分子设计、靶点筛选等流程效率提升数十倍。例如，AlphaFold¹⁴以实验级精度预测蛋白质结构，Insilico Medicine的AI平台仅18个月便设计出特发性肺纤维化候选药物。

Introduction

化学空间的爆炸式增长使药物发现周期不断延长。AI通过分析海量数据，在靶点识别、化合物库筛选、临床前测试等环节实现加速。制药巨头如罗氏、辉瑞已与AI企业合作，推动精准医疗发展。转化医学中，AI通过解析基因组和电子健康记录（EHR），将实验室成果快速转化为临床方案，如IBM Watson能基于患者基因组推荐癌症治疗方案。

Materials and Method

研究采用PRISMA框架，检索2014-2024年PubMed、Scopus等数据库文献，聚焦AI在药物开发各阶段的应用。案例包括AlphaFold和Atomwise的卷积神经网络（CNN）技术，后者曾在1天内筛选出埃博拉病毒候选药物。

Results

分子建模与药物设计

生成对抗网络（GAN）可设计具有特定生物活性的新化合物。AlphaFold的蛋白质结构预测能力显著提升药物-靶点相互作用研究效率。

虚拟筛选

DL算法能分析数百万分子特性，较传统高通量筛选（HTS）节省90%成本。Atomwise的AI平台通过三维可视化预测小分子结合特性，将优化周期从数年缩短至数周。

临床开发

AI在药物重定位中表现突出：Benevolent AI发现类风湿药物Baricitinib可治疗COVID-19，并获紧急使用授权。数字器官模型（digital twins）能模拟人体反应，减少动物实验需求。

转化医学

个性化医疗

支持向量机（SVM）模型对175例癌症患者的药物反应预测准确率达80%。DeepMind的AI可预警患者病情恶化，实现早期干预。

生物标志物发现

AI整合脑影像与基因组数据，发现阿尔茨海默病新型标志物。在肿瘤学中，AI设计的个性化疫苗已进入黑色素瘤临床试验。

Discussion

AI使药物研发成功率从10%提升至60%，但数据碎片化、算法黑箱问题亟待解决。FDA正制定AI审计指南，HIPAA等法规保障患者隐私。未来，AI与区块链结合将实现临床试验数据实时监控。

Conclusion

AI已颠覆药物研发范式，但需建立跨学科协作框架以克服伦理和技术瓶颈。随着自动化实验室和增强智能（Augmented Intelligence）的发展，个体化医疗将迎来黄金时代。

（注：全文严格基于原文数据，未新增结论；专业术语如GAN、CNN等均按原文格式标注；去除了文献引用标识）