2025年7月干细胞研究与再生医学领域产业动态：从通用型iPSC到基因治疗新突破

这篇综述全面梳理了2025年7月全球干细胞与再生医学领域（包括iPSC、CAR-T、AAV基因治疗等）的产业动态，涵盖11家企业的合作案例、8项临床试验进展、12项监管审批突破，特别关注了通用型诱导多能干细胞（iPSC）平台构建、双靶点基因疗法（如SAR446597）等创新技术，以及英国首个个性化药物分散制造法规等政策突破。

　　

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   商业合作动态

1.1 Vita与iPeace联合开发通用型iPSC

美国企业I Peace与Vita Therapeutics达成协议，将结合双方在诱导多能干细胞（iPSC）和基因编辑领域的专长，开发具有"低免疫原性"特征的通用型iPSC系。通过敲除HLA I/II类基因，这些细胞可避免移植排斥反应。I Peace负责cGMP级iPSC生产，Vita则提供基因编辑技术，最终产品将申报FDA药物主文件（DMF）。这种合作模式为"现货型"细胞疗法奠定了基础。

1.2 elpis与NCCS合作开发实体瘤CAR-T

新加坡elpis公司将其双特异性装甲CAR-T技术与国立癌症中心合作，针对结直肠癌、胰腺癌等实体瘤开展临床研究。其技术特点是通过"双靶向"设计克服肿瘤微环境抑制，目前已在临床阶段显示出突破实体瘤治疗瓶颈的潜力。

1.3 Opus基因疗法获160万美元支持

Opus Genetics与全球RDH12联盟合作开发治疗Leber先天性黑蒙症的基因疗法OPGx-RDH12。该联盟由患者组织组成，采用风险共担模式，计划2025年底提交IND申请。值得注意的是，2岁患儿即可出现视网膜结构改变，凸显该疗法的临床紧迫性。

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   技术突破与平台启动

2.1 英国自动化细胞治疗联盟

由Cellular Origins领衔的英国联盟获得135万美元资助，开发全自动细胞治疗生产平台。数据显示当前全球仅能满足7%患者的细胞治疗需求，该机器人化平台有望将生产周期从数月缩短至数天。

2.2 Dispatch Bio新型实体瘤平台

新成立的Dispatch Bio推出"Flare"技术平台，通过病毒载体递送新型通用抗原标记肿瘤细胞，同时破解免疫抑制微环境。其独特之处在于同步解决"靶点缺失"和"微环境抑制"两大难题，已获2.16亿美元融资支持。

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   临床试验进展

3.1 多能干细胞应用

BlueRock（拜耳子公司）启动首个iPSC来源光感受器细胞治疗临床试验，针对视网膜色素变性等疾病。该Phase1/2a研究设计包含剂量递增和54名患者的视觉功能评估。

中国XcellSmart公司开展的"现货型"iPSC衍生脊髓神经祖细胞治疗脊髓损伤试验，同时获得中美监管批准，具有国际里程碑意义。

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   免疫细胞治疗突破

4.1 Diakonos双负载树突细胞疗法

DOC1021疗法通过同时负载肿瘤裂解物和mRNA，模拟病毒感染机制激活TH1反应。其优势在于无需细胞基因改造或化疗预处理，门诊即可使用。

4.2 MiNK Therapeutics的iNKT细胞疗法

临床案例显示，其异体iNKT细胞疗法agenT-797使耐药性睾丸癌患者获得2年持续缓解。这种"主调节"细胞兼具NK细胞毒性和T细胞记忆功能，且未出现细胞因子风暴（CRS）等副作用。

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   基因治疗进展

5.1 Medera治疗DMD心肌病

AAV1.SERCA2a基因疗法采用桡动脉微创给药，针对杜氏肌营养不良（DMD）继发心肌病。首例患者术后观察一晚即出院，显示良好耐受性。

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   监管政策创新

英国率先出台个性化药物分散制造法规，允许在医院直接生产细胞基因治疗产品。这一变革使治疗周期从数月缩短至数日，特别有利于癌症患者就近接受治疗。

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   审批进展

7.1 AAVantgarde治疗Stargardt病

其双AAV载体技术突破大基因递送限制，获FDA批准开展临床试验。该病是儿童青少年视力丧失的主因。

7.2 Genethon杜氏肌营养不良基因疗法

GNT0004采用AAV8载体递送优化版微肌营养不良蛋白基因，Phase3试验将纳入64名6-10岁患儿。前期数据显示其可显著降低肌酸激酶（CPK）水平。

7.3 中国SCG细胞疗法获批

SCG101成为首个进入临床的慢性乙肝TCR-T疗法，早期数据显示94%患者实现HBsAg显著降低，23%达到完全清除。

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   资本市场动态

8.1 Sarepta基因疗法危机

三例AAV相关死亡案例导致其股价暴跌70%，FDA要求加黑框警告并暂停部分临床试验。公司转向siRNA药物开发，裁员36%以削减成本。

8.2 Ultragenyx双重挫折

骨质疏松药物setrusumab中期数据不佳，Sanfilippo综合征基因疗法遭FDA拒绝，股价应声下跌25%。

值得关注的是，运行12年的加州iPSC库因运营成本问题关闭，但其已分发2200份样本至全球实验室，持续推动科研进展。这些动态共同勾勒出再生医学领域技术迭代加速、监管审慎平衡、商业模式探索的行业全景。