综述:多发性骨髓瘤患者维持治疗及其停用的作用

【字体: 时间:2025年09月02日 来源:Leukemia & Lymphoma 2.2

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  这篇综述深入探讨了来那度胺(Lenalidomide)维持治疗在多发性骨髓瘤(MM)中的核心地位,基于多项关键试验证据,强调其在自体干细胞移植(ASCT)后相较于观察或安慰剂的显著生存获益。随着四联诱导疗法和微小残留病(MRD)评估的进展,文章提出对维持治疗持续时间及降阶梯策略的重新思考,为深度缓解患者探索个体化治疗路径。

  

维持治疗的基石地位

来那度胺作为多发性骨髓瘤(MM)维持治疗的基石,其疗效通过多项里程碑式试验得到验证。自体干细胞移植(ASCT)后采用来那度胺维持治疗的患者,无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)显著优于观察组。这种优势在含有免疫调节剂(IMiDs)和蛋白酶体抑制剂(PIs)的诱导方案后尤为突出,奠定了维持治疗在MM全程管理中的核心地位。

治疗格局的演变与挑战

随着四联诱导疗法(如达雷妥尤单抗+来那度胺+硼替佐米+地塞米松,D-RVd)和微小残留病(MRD)检测技术的普及,更多患者达到深度缓解。然而当前维持策略仍聚焦于治疗强化,而非根据MRD状态动态调整。长期用药导致的血液学毒性(如中性粒细胞减少)和继发性恶性肿瘤风险,促使学界重新评估无限期维持的合理性。

MRD驱动的精准决策

新兴数据表明,持续MRD阴性状态可能成为治疗降阶梯的生物标志物。部分研究尝试对MRD阴性患者实施剂量递减或间断给药,初步结果显示不影响生存获益。这种"治疗假期"模式在降低经济毒性和生活质量改善方面展现出潜力,但需更多前瞻性试验验证其安全性边界。

未来方向:从泛化到个体化

当前研究正探索基于MRD动态监测的适应性维持策略,结合二代测序(NGS)和流式细胞术提升检测灵敏度。针对高危细胞遗传学异常(如del(17p))患者,含单克隆抗体(如CD38靶向剂)的强化维持方案仍是研究热点。未来MM维持治疗或将走向"按需定制"模式,实现疗效与生活质量的精准平衡。

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