L-精氨酸(L-arginine)辅助治疗儿童镰状细胞病(SCD)血管闭塞危象(VOE)的临床疗效及对三尖瓣反流射流速度(TRJV)的影响

来自埃及的研究人员针对镰状细胞病(SCD)患儿血管闭塞危象(VOE)的镇痛难题，开展了一项双盲随机对照试验。研究发现口服L-精氨酸(100 mg/kg/次，每日3次)能显著降低第3天疼痛评分(p=0.036)、减少镇痛药用量(p<0.001)、缩短危象缓解时间(p=0.011)和住院时长(p=0.016)，同时提升血清L-精氨酸水平及精氨酸/ADMA比值(p<0.001)，并降低三尖瓣反流射流速度(TRJV)(p<0.001)，为SCD-VOE管理提供了新型辅助治疗方案。

　　

疼痛作为镰状细胞病(SCD)的典型临床特征，其血管闭塞危象(VOE)更是导致死亡率升高的常见急症。这项前瞻性研究创新性地探索了L-精氨酸对SCD患儿VOE的辅助治疗效果。研究团队采用双盲随机对照设计，将40名8.8±3.2岁的患儿分为L-精氨酸治疗组(100 mg/kg/次，每日3次)和安慰剂对照组，持续治疗15个剂量或至出院。

令人振奋的是，L-精氨酸治疗组在第3天就展现出显著的镇痛效果(p=0.036)，不仅减少了吗啡等镇痛药物的总用量(p<0.001)，更将危象缓解时间缩短了30%(p=0.011)，住院时长减少25%(p=0.016)。通过液相色谱检测发现，治疗组血清L-精氨酸水平及精氨酸/不对称二甲基精氨酸(ADMA)比值显著提升(p<0.001)，这可能是其改善血管内皮功能的关键机制。

心脏超声检测显示，L-精氨酸还能有效降低三尖瓣反流射流速度(TRJV)(p<0.001)，这一发现为预防SCD相关肺动脉高压提供了新思路。研究还首次揭示了VOE发作期与无症状期在精氨酸代谢标志物和TRJV参数上的动态差异。这些突破性发现为SCD-VOE的精准治疗开辟了新途径，口服L-精氨酸或将成为改善患儿生活质量和预后的革命性辅助疗法。