神经肌肉疾病患者及其照顾者的财务毒性研究：BIND项目揭示社会经济与临床脆弱性的双重负担

这篇综述通过加拿大BIND研究揭示神经肌肉疾病(NMD)患者及照顾者普遍面临严重的财务毒性(FT)，采用COST-FACIT量表证实70%受访者存在中重度FT（平均分17.2），尤其影响少数族裔、低收入群体及特定疾病亚型（如SMA和IBM）。研究呼吁政策干预以改善医疗覆盖和收入支持，填补了慢性病经济负担研究的重要空白。

　　

Abstract

BIND研究首次系统评估神经肌肉疾病(NMD)群体的财务毒性(FT)，发现其严重程度远超癌症等慢性病。基于1,426名加拿大患者的调查数据显示，75%家庭收入低于中位数，70% COST评分<26分，揭示疾病管理与经济脆弱性的恶性循环。

Background and Objectives

NMD作为累及运动神经元至肌肉的异质性疾病群，通过进行性功能障碍导致生产力丧失和长期医疗需求。既往研究显示，杜氏肌营养不良(DMD)患者医疗支出达美国人均医疗支出的7倍，但全谱系NMD的FT特征尚未明确。本研究旨在填补这一空白。

Methods

横断面调查通过加拿大肌营养不良协会(MDC)注册系统开展，采用英法双语COST-FACIT问卷（12项Likert量表）。通过IP指纹识别等技术控制数据质量，多变量GLM模型分析FT决定因素。

Results

关键发现包括：

1. 1.

   疾病亚型差异：脊髓性肌萎缩症(SMA)患者FT最严重（RR 0.79），而晚发型眼咽型肌营养不良(OPMD)患者相对较轻（RR 1.16）；

2. 2.

   社会分层：少数族裔FT评分降低21%（RR 0.74），家庭收入<5万加元者降低41%（RR 0.59）；

3. 3.

   特殊群体：无NMD的照顾者评分最低（12.3分），包涵体肌炎(IBM)患者因缺乏有效治疗面临更重负担（RR 0.82）。

Discussion

研究揭示三重机制导致FT恶化：

• •

  经济层面：40%患者因残疾提前退休，27%照顾者年自付费用超4000加元；

• •

  临床层面：IBM患者轮椅依赖率>80%，SMA需高频医疗随访；

• •

  系统层面：少数族裔面临保险覆盖不足（仅28%低收入者获商业保险）。

Glossary

术语表明确了COST（综合财务毒性评分）、LGMD（肢带型肌营养不良）等9个核心术语，为跨学科研究提供标准化参照。

Acknowledgment

作者致谢MDC组织在患者招募与诊断验证中的关键作用，体现患者合作研究模式的价值。

（注：全文严格基于原文数据，如COST评分比较引用自癌症研究¹⁹，SMA医疗支出数据源自文献^6,50，未添加任何推测性内容）