全球aHUS注册研究证实：从eculizumab转换至ravulizumab治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS)的安全性与有效性

来自全球aHUS注册中心的研究人员通过真实世界数据，评估了60例aHUS患者从eculizumab转换至长效C5抑制剂ravulizumab的疗效与安全性。结果显示：无患者需透析或肾移植，实验室指标稳定，仅3例出现药物相关不良反应。该研究为临床转换用药策略提供了重要循证依据。

　　

非典型溶血尿毒综合征(aHUS)是一种由补体系统过度激活引发的罕见病，特征性表现为微血管血栓形成，尤其易累及肾脏。两种靶向补体成分C5的单抗药物——经典制剂eculizumab及其长效升级版ravulizumab，通过精准阻断C5蛋白发挥治疗作用。

全球aHUS注册研究(2012年启动)的最新分析显示：60例转换用药患者(含17例儿童)中，49例符合疗效评估标准。令人振奋的是，所有患者均未出现需透析或肾移植的肾功能恶化，血液学指标保持稳定。安全性方面仅报告3例药物相关事件(1例疲劳头痛、1例输液反应)，未观察到脑膜炎球菌感染等补体抑制剂典型风险。

特别值得注意的是，15例肾移植患者在转换用药后移植肾功能稳定。ravulizumab的给药间隔可延长至4-8周(eculizumab需2周)，显著提升治疗便利性。这项真实世界证据为临床实践提供了重要启示：从eculizumab转换为ravulizumab不仅能维持疗效，还可优化治疗体验。

(专业术语发音指南：

• eculizumab：/ek-yoo-LIZ-oo-mab/

• ravulizumab：/RAV-yoo-LIZ-oo-mab/

• 透析：肾脏替代疗法的一种)