无器官的“女同性恋身体”：莫妮克·维蒂格对精神分析与后结构主义转向的批判

这篇综述通过回顾性分析美国佛罗里达癌症专科医院（FCS）359例低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者的真实世界数据，揭示了促红细胞生成剂（ESA）治疗的局限性：68%患者出现治疗失败（定义为6-8周内血红蛋白（Hb）上升<1.5 g/dL或输血需求未减少），中位失败时间仅56天，但66%患者失败后仍持续接受ESA治疗超1年。研究首次采用NCCN指南v1.2022的ESA失败标准，证实仅33.7%患者实现血液学改善，凸显社区临床实践中ESA疗效不足及治疗策略优化的紧迫性。

　　

Abstract

本研究回顾性分析了2018-2022年佛罗里达癌症专科医院（FCS）359例低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者的电子病历数据，评估促红细胞生成剂（ESA）的治疗模式与临床结局。患者纳入标准包括IPSS低/中危-1或IPSS-R极低/低/中危分级、年龄≥18岁且接受ESA治疗。结果显示，68%患者（n=244）在治疗6-8周内达到ESA失败标准（Hb上升<1.5 g/dL或输血未减少），中位失败时间为56天，但失败后仍持续接受ESA治疗中位466.5天。仅33.7%患者实现血液学改善（Hb上升≥1.5 g/dL或输血减少），且74.9%患者在基线时已为非输血依赖（NTD）状态。

Background

LR-MDS以骨髓造血功能异常和血细胞减少为特征，贫血管理是核心治疗目标。尽管ESA通过刺激促红细胞生成素（EPO）反应性红系前体增殖改善贫血，但既往研究表明其有效率仅约30%，且血清EPO>200 mU/mL或输血依赖（TD）患者反应更差。本研究首次基于NCCN指南v1.2022的失败标准，评估真实世界中ESA的疗效瓶颈。

Methods

研究排除了接受luspatercept或参与临床试验的患者。通过结构化数据提取与人工病历审查结合，分析ESA失败率、治疗持续时间及血液学改善等指标。关键定义包括：ESA失败（6-8周内Hb<1.5 g/dL上升或输血未减少）、血液学改善（连续56天Hb上升≥1.5 g/dL或输血减少≥50%）。

Results

患者基线特征显示：65.2%为男性，88%为白人，56.3%基线Hb为8-10 g/dL，59.3%环状铁粒幼细胞（RS）<5%。ESA治疗后：

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  治疗模式：80.8%患者基线时为NTD，但59.7%输血患者需1-3次输注。37.9% ESA停药原因为更换其他ESA品种。

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  临床结局：仅23.4%患者实现Hb上升≥1.5 g/dL，10.3%减少输血。83.6%患者在ESA起始后8周内未输血，但该比例随时间递减。

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  亚组分析：RS≥15%患者ESA失败后治疗持续时间最长（中位496天），EPO>500 mU/mL组最短（120.5天）。

Discussion

研究揭示了ESA在真实世界中的双重矛盾：高失败率与超适应症长期使用并存。尤其值得注意的是，多数NTD患者难以通过ESA进一步提升Hb，提示现有疗效评估标准可能低估了临床未满足需求。与MEDALIST和COMMANDS试验数据对比，luspatercept在输血依赖和Hb改善方面显著优于ESA，支持其作为ESA失败后的优先选择。

Conclusion

本研究为社区临床实践提供了关键启示：ESA治疗LR-MDS的失败率高于既往报道，且失败后治疗延迟可能阻碍疾病管理优化。随着luspatercept等新型促红细胞成熟剂的应用，及时识别ESA失败并转换治疗方案或可改善患者预后。研究局限性包括回顾性设计的固有偏倚及部分数据缺失，未来需前瞻性研究验证。