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这篇综述通过真实世界数据揭示了低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)患者接受促红细胞生成剂(ESA)治疗的高失败率(68%)，中位56天即出现治疗失败，但66%患者仍持续用药≥1年。研究采用NCCN指南v1.2022的ESA失败定义（Hb上升<1.5 g/dL或6-8周内输血未减少），发现仅33.7%患者获得血液学改善，凸显社区肿瘤实践中ESA疗效局限性与治疗策略优化需求。

　　

Abstract

这项回顾性研究分析了佛罗里达癌症专科医院359例LR-MDS患者的电子病历数据。基线显示65.2%为男性，88%为白人，74.9%属非输血依赖型(NTD)，56.3%患者血红蛋白(Hb)维持在8-10 g/dL。研究采用新版NCCN指南定义的ESA失败标准：治疗6-8周后Hb增幅<1.5 g/dL或输血需求未降低。

Background

骨髓增生异常综合征(MDS)是克隆性造血恶性肿瘤，低危组(LR-MDS)患者常面临贫血困扰。尽管促红细胞生成剂(ESA)通过刺激促红细胞生成素(EPO)反应性红系前体细胞增殖来改善贫血，但临床响应率仅约30%，且中位响应持续时间仅6-18个月。既往研究表明，输血依赖(TD)患者或血清EPO>200 mU/mL者对ESA响应更差。

Methods

研究纳入2018-2022年间确诊的LR-MDS患者，要求接受ESA治疗且具有≥6个月基线数据。排除曾用luspatercept或参与临床试验者。主要终点包括ESA失败率（按Hb变化和输血需求评估）、失败后持续用药时间，以及血液学改善（定义为56天内Hb上升≥1.5 g/dL或输血单位减少≥50%）。

Results

关键发现包括：

• •

  68%患者发生ESA失败，中位时间56天

• •

  失败后患者仍持续接受ESA治疗中位466.5天

• •

  仅33.7%实现血液学改善（23.4% Hb提升，10.3%输血减少）

• •

  环铁粒幼细胞(RS)≥15%组持续用药时间最长（496天）

• •

  EPO>500 mU/mL组响应最差（持续用药仅120.5天）

Discussion

研究揭示了ESA在真实世界中的局限性：

1. 1.

   高失败率与临床试验数据一致，但社区实践中患者更倾向于长期维持无效治疗

2. 2.

   持续使用失效ESA可能延误疾病进展识别，增加血栓风险等并发症

3. 3.

   2020年后上市的促红细胞成熟剂luspatercept在COMMANDS试验中展现优于ESA的疗效（输血独立率翻倍）

4. 4.

   经济负担分析显示TD患者医疗成本是NTD患者的2-3倍

Conclusion

这项基于美国最大社区肿瘤诊疗网络的研究首次采用NCCN v1.2022标准证实：LR-MDS患者ESA治疗失败率高且失败后用药时间长，强调需要更有效的替代方案（如luspatercept）和更精准的治疗转换策略。研究为临床实践指南更新提供了真实世界证据。