综述：欧洲癌症结局基准评估：方法学与病例组合调整的范围综述

这篇综述系统评价了欧洲癌症护理中的医院基准评估实践，聚焦病例组合调整（case-mix adjustment）方法学，揭示了当前研究在长期结局（如生存率）和患者报告结局（PROs）的不足，并强调标准化模型开发与验证（如TRIPOD指南）的迫切性。推荐采用回归模型（如Cox比例风险模型）结合可视化校准，避免过度调整治疗因素以保障公平性。

　　

背景

医院间癌症结局的基准评估是识别护理差异和提升质量的关键工具。然而，若未合理调整病例组合因素（如年龄、合并症、肿瘤分期），可能导致基于患者特征而非护理质量的错误评价。目前欧洲缺乏对此类实践的系统综述，本研究首次填补了这一空白，围绕四大核心问题展开：常用健康结局类型、病例组合调整因素、统计方法应用，以及模型开发与评估流程。

材料与方法

研究团队通过PRISMA框架系统检索OVID MEDLINE、Web of Science和EMBASE数据库，筛选涉及欧洲医院癌症患者结局比较的文献。纳入标准包括：聚焦癌症人群、应用病例组合调整（如回归模型或机器学习）、评估健康结局（如生存率或术后并发症）。最终纳入65项研究，覆盖8个欧洲国家约130万病例，其中荷兰和英国研究占比达80%。数据提取采用乔安娜布里格斯研究所（JBI）框架，并由两名研究者独立完成质量评估。

结果

1. 1.

   结局指标：82%研究（53/65）关注短期结局（如30天术后死亡率），仅18%评估长期生存（≥1年），2项研究涉及PROs。新兴指标如“教科书结局”（TOs）和“救治失败率”（FTR）逐渐应用，但缺乏验证。

2. 2.

   调整因素：所有研究纳入人口统计学变量（如年龄/性别），83%包含肿瘤特征（如分期），78%涵盖患者因素（如ECOG评分）。仅22%研究整合社会经济因素（如英国邮政编码指数），60%错误调整了治疗相关变量（如手术方式），可能掩盖真实绩效差异。

3. 3.

   统计方法：86%研究采用经典回归模型（逻辑回归用于短期结局，Cox模型用于生存分析）。机器学习（ML）仅在8项研究中应用，且性能提升有限（如弹性网络回归AUC 0.82 vs 逻辑回归0.81）。潜在类别模型（LCM）展示分类潜力，但缺乏与传统方法对比。

4. 4.

   模型评估：28%研究未描述模型细节，94%开发新模型而非验证现有模型。仅7项研究完整报告模型开发流程、性能指标（如校准度）并完成内部验证。

讨论

当前欧洲癌症基准评估存在三大短板：

1. 1.

   结局选择失衡：过度依赖短期指标可能误导医院优先优化围手术期管理，忽视长期生存和患者体验（如PROs）。TOs虽整合多维度指标，但二元属性限制改进方向识别。

2. 2.

   病例组合争议：调整治疗因素（如手术复杂性）可能“过度校正”，掩盖医院在循证治疗决策中的差异。社会经济因素代表性不足（仅14项研究），影响弱势群体服务医院的公平评价。

3. 3.

   方法学局限：回归模型仍是金标准，ML未显显著优势。模型评估缺乏共识，需结合统计指标（如校准曲线）与临床可视化（调整前后排名变化）。

未来方向

作者提出四步改进路径：

1. 1.

   标准化结局集：参照国际健康结局测量联盟（ICHOM）定义核心指标，平衡短期/长期结局及PROs；

2. 2.

   模型开发规范：跨学科团队协作筛选临床相关变量，避免治疗因素干扰，并建立类似TRIPOD的病例组合模型报告指南；

3. 3.

   技术融合：在数据充足时探索可解释AI（如SHAP值）辅助LCM，提升复杂交互作用的捕捉能力；

4. 4.

   国际协作：通过共享数据库验证模型泛化性，尤其关注医疗体系差异对调整因子的影响。

结语

癌症护理基准评估需从“数据比较”转向“质量驱动”。唯有通过透明方法、标准化报告和跨国合作，才能使其成为缩小医疗差距、优化患者结局的变革性工具。