约旦输血依赖型β地中海贫血患者健康相关生活质量的评估与影响因素分析

本研究针对约旦输血依赖型β地中海贫血（β-TDT）患者健康相关生活质量（HRQoL）的评估缺口，通过横断面调查揭示了性别、抗凝治疗、社会经济等因素对患者多维健康状态的影响。研究采用SF-36量表对285名患者进行分析，发现男性、低收入及未接受脾切除术患者HRQoL显著较差，为制定针对性医疗策略提供了循证依据。

　　

地中海贫血是一种由β-珠蛋白基因突变引发的遗传性血液疾病，全球每年有超过4万名新生儿患病，其中约旦因近亲结婚率高（25.6-52.9%）成为高发地区。尽管输血和铁螯合治疗显著延长了患者寿命，但长期并发症如铁过载、骨骼畸形和心理社会问题持续困扰患者。尤其在中东地区，关于患者健康相关生活质量（HRQoL）的系统研究仍属空白，这使得约旦学者Soklyna Ababneh团队决定开展这项开创性工作。

研究团队在Princess Rahma儿童医院招募了285名β-TDT患者，采用经过验证的阿拉伯版SF-36量表评估HRQoL八个维度。通过广义线性模型（GLM）分析发现，男性患者在心理健康（B=-2.714, p<0.001）和活力维度得分显著低于女性，未使用抗凝剂者身体功能更差（B=-1.942, p=0.071），而较高收入与较好总体健康感知相关。值得注意的是，79.6%患者使用地拉罗司（Deferasirox）作为铁螯合剂，但仅37.2%接受过脾切除术，后者与更好的生理功能相关。

主要技术方法

研究采用横断面设计，通过便利抽样从单一医疗中心获取样本。使用阿拉伯语RAND-36（即SF-36）量表评估HRQoL，其Cronbach α系数>0.70。数据分析采用SPSS 25.0进行非参数检验（Mann-Whitney U、Kruskal-Wallis）和Gamma分布GLM模型，控制年龄、性别等混杂因素。

研究结果

1. 1.

   人口学特征：55.1%为男性，59.6%教育程度低于高中，76.5%年收入<500约旦第纳尔（JD）。

2. 2.

   临床指标：71.9%患者每月接受2次输血，72.6%使用地拉罗司，11.6%合并骨科疾病。

3. 3.

   HRQoL维度：心理健康（均值13.77/30）、社会功能（3.37/10）和身体疼痛（3.83/11）得分最低，而角色限制（6.65/8）相对较好。

4. 4.

   关键关联因素：非吸烟者疼痛评分更优（B=2.041, p=0.005），未补充维生素D者活力显著降低（B=-1.886, p=0.038）。

结论与意义

该研究首次系统描绘了约旦β-TDT患者的HRQoL图谱，揭示男性性别和抗凝治疗缺失是生活质量下降的独立风险因素。结果提示需要整合心理支持与抗凝管理，尤其针对低收入群体。论文发表于《Scientific Reports》为中东地区制定精准医疗策略提供了关键数据，例如通过推广脾切除术和优化铁螯合方案可能提升患者预后。未来研究需扩大样本代表性并纳入 caregiver（照顾者）视角，以全面改善地中海贫血患者的生存质量。