基于多质量调整生命年成本阈值的药品定价实证研究——来自瑞典医疗体系的证据

本研究针对药品定价与报销政策关联性这一国际争议议题，通过分析瑞典牙科和药品福利署（TLV）2017-2024年84项报销决策数据，首次实证验证了成本-效果阈值对药价的引导作用。研究发现：1）增量成本效果比（ICER）随疾病严重程度显著阶梯式上升（P<0.01），证实阈值体系具有价格天花板效应；2）实际ICER平均低于阈值30.6%，但含保密折扣的药品价格更接近阈值（19.1%差距缩小，P<0.01）；3）极高严重度疾病药品获得折扣协议概率增加27.4%（P<0.01）。该研究为医保决策者制定差异化报销政策提供了重要循证依据，成果发表于《Value in Health》。

　　

在全球化药品市场和紧缩的医疗预算背景下，如何平衡创新药可及性与医疗支出可持续性成为各国医保体系的核心难题。瑞典作为实行差异化成本效果阈值体系的典型国家，其药品福利署（TLV）根据疾病严重程度设定了从25万到200万瑞典克朗（约2.2万-18万欧元）不等的质量调整生命年（QALY）成本阈值，但学界长期争议制药企业是否会据此"按阈定价"。Anton P.H. Klockhoff团队在《Value in Health》发表的这项开创性研究，首次通过真实世界决策数据揭开了政策与价格互动的黑箱。

研究团队系统分析了TLV 7年间393份报销文档，最终纳入84项含明确ICER和疾病严重度分类的批准决策。采用普通最小二乘法（OLS）回归和logit模型，重点考察了ICER与严重度的相关性、阈值偏离程度及其影响因素。通过提取多基案例ICER均值或最接近阈值的ICER作为核心指标，同时控制既往报销状态、保密折扣、限制性报销等协变量，构建了严谨的分析框架。

结果揭示三大核心发现

1. 1.

   阈值天花板效应验证：最高获批ICER精准对应各严重度阈值（如极高严重度组最大ICER为999,315瑞典克朗，距100万阈值仅差0.7%），且无定价超阈值案例，证实TLV阈值实为硬性上限。

2. 2.

   阶梯式价格差异：ICER随严重度显著递增（P<0.01），从中度到极高严重度+罕见病，均值从30.8万跃升至128.9万瑞典克朗，形成完美"严重度阶梯"。

3. 3.

   折扣谈判的调节作用：含保密折扣的ICER较阈值差距缩小19.1个百分点（P<0.01），且极高严重度药品获折扣概率增加27.4%，暗示谈判能力影响定价空间。

讨论部分深入剖析了"阈值未达"现象：除谈判博弈外，作者提出基案例不确定性（如Repatha决策中采用不同研究HR值导致ICER在41.9-50.2万间波动）、区域预算约束导致的处方抑制风险、以及企业主动让利加速准入等都可能促使价格下浮。特别指出，当评估纳入未来仿制药影响或患者家属效益等扩展要素时，需警惕由此引发的药价上浮风险。

这项研究为理解医保政策与市场行为的互动提供了里程碑式证据：一方面证实阈值体系确实引导药价形成，另一方面揭示现实定价是多方博弈的动态均衡。对正在探索差异化阈值体系的我国医保改革具有重要参考价值——既需设定科学阈值引导创新方向，也要建立配套谈判机制防止价格虚高，最终实现患者获益、企业创新和基金可持续的三方共赢。