托法替尼(Tofacitinib)在免疫抑制合并骨髓抑制患者肛周坏疽性脓皮病中的快速持续疗效

针对免疫抑制状态下难治性肛周坏疽性脓皮病(PG)的治疗困境，研究人员开展JAK抑制剂托法替尼(5 mg/day)的临床研究。该62岁男性患者合并纯红细胞再生障碍和重症肌无力，在基线使用泼尼松和他克莫司背景下，加用托法替尼2天即显著缓解疼痛，2周实现溃疡近愈，4个月治疗期间血液学参数稳定，1年随访无复发，为复杂PG病例提供了安全有效的靶向治疗新选择。

　　

在肛周坏疽性脓皮病(Pyoderma Gangrenosum, PG)这一罕见中性粒细胞性皮肤病的治疗探索中，一例特殊病例引发关注。62岁男性患者带着4个月进行性加重的对称性肛周溃疡就诊，伴随剧烈疼痛的6厘米创面覆着紫罗兰色边缘和黑色坏死痂皮，同时合并尖锐湿疣皮损。更复杂的是，患者有纯红细胞再生障碍和重症肌无力病史，长期接受泼尼松(25 mg/day)和他克莫司免疫抑制治疗，血红蛋白仅100 g/L，血小板75×10⁹/L。

传统治疗如局部药物、抗生素、光疗和清创均告失败后，医疗团队启动创新性方案——口服JAK抑制剂托法替尼(Tofacitinib)5 mg/天。疗效令人惊喜：用药第2天疼痛显著减轻，2周内溃疡近乎完全愈合。后续通过手术切除联合冷冻/光动力疗法处理尖锐湿疣。整个4个月治疗周期中，血液学指标保持稳定，未见不良反应。更难得的是，停药后1年随访仍维持无复发状态。

该案例揭示了JAK抑制剂在多重免疫抑制背景下仍能发挥快速、持续疗效的机制特点。研究者特别指出，托法替尼通过精准阻断炎症信号通路，成功突破了传统免疫抑制剂治疗无效的困境，为合并血液系统异常的复杂PG病例提供了全新治疗范式。临床监测数据证实，即使在骨髓抑制状态下，该靶向药物仍展现出优异的安全性特征，这为拓展其适应症范围提供了重要循证依据。