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综述:欧洲癌症结局的基准评估:方法学与病例组合调整的范围综述
【字体: 大 中 小 】 时间:2025年09月08日 来源:ESMO Real World Data and Digital Oncology
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这篇综述系统评估了欧洲癌症护理中医院结局基准化的现状,揭示了病例组合调整(case-mix adjustment)缺乏标准化方法、过度依赖短期结局(如30天死亡率)以及治疗因素混杂(如手术方式)等核心问题,并提出建立类似TRIPOD的病例组合模型报告指南以推动公平比较。
欧洲癌症结局基准化研究存在关键缺口:病例组合调整缺乏统一标准,80%研究集中于荷兰和英国,长期生存数据和患者报告结局(PRO)严重不足。病例组合模型普遍缺乏验证和透明报告,可能扭曲医院间公平比较。研究者提出病例组合建模的实用指南,以支持更科学的基准化实践。
医院结局基准化是识别医疗不平等和改善癌症护理的核心工具。但若未合理调整病例组合因素(如年龄、合并症、肿瘤分期),医院可能因患者群体差异而非护理质量被误判。此前尚无研究系统评估欧洲癌症护理的基准化实践,本综述首次聚焦四大问题:常用健康结局类型、病例组合调整因素、统计方法选择,以及模型开发与评估流程。
通过OVID MEDLINE、Web of Science和EMBASE数据库的系统检索,纳入涉及欧洲医院、以癌症患者结局为基准化目标的研究。筛选4953篇摘要后,最终65篇符合标准,覆盖8个国家130万病例。数据分析采用预定义的JBI框架,重点关注病例组合模型的方法学质量。
地理与疾病分布:52项研究(80%)来自荷兰和英国,结直肠癌(31%)是最常被评估的癌种。
结局指标:82%研究聚焦短期结局(如30天死亡率),仅18%涉及长期生存或PRO。7项研究使用"教科书结局"(TO)——一种综合手术质量与短期结果的二分类指标。
病例组合因素:所有研究调整了人口统计学变量,83%纳入肿瘤特征(如分期),但仅22%考虑社会经济因素(主要来自英国研究)。60%研究错误地将治疗相关变量(如手术方式)纳入调整,可能掩盖真实的医院绩效差异。
统计方法:86%研究采用传统回归模型(逻辑回归用于短期结局,Cox回归用于生存分析)。机器学习(ML)仅在8项研究中应用,且性能提升有限(如弹性网络回归AUC 0.82 vs 逻辑回归0.81)。
模型质量:28%研究未描述模型内容,94%开发新模型而非验证现有模型。仅7项(11%)研究完整报告了模型细节、性能指标和内部验证。
结局选择偏差:过度依赖短期结局可能误导医院优先优化术后管理而非长期生存。TO虽能整合多维度指标,但其"全或无"特性限制了针对性改进。
病例组合调整争议:调整治疗因素(如化疗方案)可能掩盖医院决策差异,而忽略社会经济因素或加剧评估不公。
方法论挑战:回归模型仍是金标准,ML在复杂数据中潜力待验证。潜在类别模型(LCM)等新兴方法需进一步探索。
评估框架缺失:当前缺乏针对病例组合模型的TRIPOD式报告标准,导致仅28%研究提供足够 reproducibility信息。
建立跨学科团队开发临床相关病例组合模型,优先验证长期结局和PRO的基准化方法。推动国际协作以制定模型报告标准,并通过可视化与统计指标(如校准度)双轨评估模型性能。最终目标是通过科学基准化实现欧洲癌症护理的质量均质化。
(注:全文严格基于原文数据,未添加非文献支持内容;专业术语如TRIPOD、AUC等保留原文格式;上标/下标已按规范调整)
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