机器学习驱动的高通量脂质纳米颗粒设计平台：加速核酸递送系统的精准开发

为解决核酸递送载体设计效率低下的难题，研究人员通过自动化、并行化技术构建高通量脂质纳米颗粒(LNP)筛选平台，结合机器学习(ML)模型解析成分-活性关系，预测新型脂质结构。该研究显著加速了针对新治疗靶点的LNP优化，为基因治疗载体开发提供智能化解决方案。

　　

在核酸药物递送领域，设计能精准靶向特定细胞或组织的脂质纳米颗粒(lipid nanoparticle, LNP)犹如大海捞针——需要从海量脂质组合中筛选出最优配方。由于载体分子组成、结构与活性间的复杂关系尚未完全阐明，传统"试错法"筛选效率低下。

前沿技术正在颠覆这一局面：自动化化学合成与并行化配方技术可快速构建超大规模LNP库，同步检测其理化性质及体内外行为。更激动人心的是，这些高通量平台正与人工智能深度整合——将LNP表征数据与生物测试结果输入机器学习(machine learning, ML)模型后，不仅能揭示成分-物性/活性间的非直观关联，还可直接预测全新脂质分子结构。

该研究特别指出，通过耦合自动化合成、微流控配方、高通量表征与药理筛选技术，LNP开发效率获得数量级提升。尤为关键的是，机器学习算法能基于已有数据逆向设计针对新靶点的核酸递送系统，这将大幅缩短基因疗法从实验室到临床的转化路径。展望未来，这种"智能筛选-预测优化"的闭环研发模式，或将成为攻克遗传性疾病、癌症疫苗等临床难题的破局利器。