肾衰竭治疗政策的经济评估指南：提升资源优化与医疗可及性中文标题

为解决肾衰竭治疗资源分配难题，研究人员基于循证方法制定了经济评估指南，系统探讨KRT（肾脏替代治疗）政策中的成本效益与决策框架，提出从问题定义、模型构建到结果应用的完整流程，为LMICs（中低收入国家）优化医疗资源配置提供实践依据。该研究发表于Nature Reviews Nephrology，对推动肾病治疗的公平性与可持续性具有重要政策意义。

　　

在全球范围内，肾衰竭作为慢性肾脏病（CKD）的终末阶段，患者需依赖肾脏替代治疗（KRT）——包括透析或肾移植——以维持生命。然而，KRT的高成本与资源密集特性使其成为医疗卫生系统的重大负担。尤其在资源有限的中低收入国家（LMICs），肾衰竭治疗的可及性严重不足，高收入国家的未治疗比例约为30%，而低收入国家高达98%。这种差距随着人口老龄化、糖尿病和高血压等风险因素的增加而进一步扩大。更严峻的是，肾衰竭治疗可能导致家庭灾难性医疗支出，成为全球健康公平的重要挑战。

在此背景下，如何合理分配有限医疗资源、制定可持续的KRT政策，成为各国政府与卫生决策者面临的核心问题。经济评估（Economic Evaluation）作为一种关键工具，能够系统比较不同政策选项的成本与健康收益，为决策提供证据支持。然而，LMICs开展经济评估的能力普遍不足，且缺乏针对肾衰竭治疗政策的专项指南。为此，国际研究团队通过循证方法制定了首部针对肾衰竭治疗政策的经济评估指南，旨在帮助临床医生、政策制定者和研究者更有效地利用经济证据优化资源配置。

该研究由多国专家合作完成，包括健康经济学家、肾病学家和公共卫生专家，团队成员来自泰国、印度尼西亚、南非、美国等国机构。研究通过 umbrella review（伞状综述）系统检索了经济评估文献，并依据CHEQUE工具（Criteria for Health Economic Quality Evaluation）进行质量评价。基于文献回顾与专家共识，初步提出推荐意见，再通过两轮德尔菲法（Delphi）进行验证，最终形成涵盖问题定义、评估实施到结果应用的完整框架。

定义决策问题

研究强调，明确政策问题是经济评估的起点。需与决策者和领域专家共同审议，确保问题贴合实际政策需求。例如，政策问题可能涉及KRT模式选择（如血液透析HD与腹膜透析PD的比较）、服务报销标准、患者优先分配规则或扩大器官捐献策略。研究建议，在定义研究问题时需清晰描述目标人群、干预措施、对照方案及分析视角（如支付方或社会视角），并考虑公平性维度是否纳入评估。

实施经济评估

评估需选择合适的模型类型（如决策树、队列马尔可夫模型或离散事件模拟），并基于本地数据填充模型参数。成本数据应尽可能源自本国，而生存率和生活质量数据可从肾脏登记系统或本地研究中获取。模型应保持简洁，以利于结果解读与政策沟通。分析需计算增量成本效益比（ICER）、预算影响和资源需求，并进行不确定性分析（包括情景分析、确定性敏感性分析和概率敏感性分析），以评估结果稳健性。

结果解读与政策应用

经济评估结果需以直观形式（如图表、ICER平面图）呈现，帮助决策者理解不同政策的成本效益权衡。如果存在成本效益阈值（CET），可将ICER与阈值比较；若无阈值，则可与现有医保包内服务的ICER对比。研究强调，经济证据需与其他标准（如可行性、公平性）结合使用，并通过利益相关者磋商确保政策落地。此外，评估质量需从方法严谨性、政策相关性和模型透明度多维度审评。

该指南的推出填补了肾衰竭政策制定中经济评估的实践空白，尤其为LMICs提供了适应资源约束条件的评估方法。通过促进证据导向的决策，不仅可提升肾衰竭治疗的效率与公平性，还能助力各国在全民健康覆盖（UHC）框架下优化医疗资源分配。未来，需进一步加强本地能力建设与数据收集，以推动经济评估在更广泛健康政策领域的应用。