前瞻性研究揭示美替拉酮治疗内源性库欣综合征的安全性与有效性

来自国际多中心的研究团队开展了一项前瞻性开放标签研究，评估美替拉酮治疗内源性库欣综合征（CS）的疗效。结果显示，治疗12周后46.9%患者尿游离皮质醇（UFC）恢复正常，安全性良好，为药物干预CS提供了重要临床证据。

　　

研究人员通过国际前瞻性单臂开放标签研究，评估了美替拉酮(metyrapone)治疗内源性库欣综合征(Cushing’s syndrome, CS)的安全性与有效性。研究纳入50例手术不适用或术后未控制的成年CS患者，所有患者基线24小时尿游离皮质醇(urinary free cortisol, UFC)均超过正常值上限(upper limit of normal, ULN)1.5倍。经过12周药物滴定后，平均UFC(mean UFC, mUFC)低于2倍ULN者进入24周延长治疗期。

结果显示，在49例可评估患者中，第12周主要终点达成率为46.9%（95%CI: 32.5–61.7%），第24周维持52.5%（95%CI: 37.5–67.1%），第36周为48.6%（95%CI: 33.0–64.4%）。治疗应答率（mUFC恢复正常或较基线下降>50%）在第12、24、36周分别达80.9%、77.5%和71.4%。安全性方面，94%患者出现轻度至中度不良反应，常见包括恶心(38%)、疲劳(26%)和头痛(22%)，6例患者在滴定期间出现可逆性肾上腺功能不全。研究同时观察到临床特征与生活质量(quality of life, QoL)的显著改善。该研究证实美替拉酮是治疗内源性CS的有效药物选择。