四国HTA机构对外部对照臂(ECA)的接受度评估：2021-2023年肿瘤学领域提交数据回顾与分析

本研究针对外部对照臂(ECA)在肿瘤学临床试验中的应用与接受度问题，由多国研究人员系统分析了法、英、德、挪威HTA机构2021-2023年的评估报告。结果显示ECA总体接受率极低（仅17%未遭拒绝），主要存在数据质量、研究异质性和统计方法缺陷等问题，揭示了跨国HTA评估差异与方法学挑战，为优化真实世界证据应用提供关键参考。

　　

外部对照臂(External Control Arms, ECA)作为Ⅲ期临床试验的替代方案，在肿瘤学领域逐渐被采用，但其应用复杂性源于各国监管指南的差异。本研究系统回顾了2021至2023年间法国、英格兰、德国与挪威的健康技术评估(Health Technology Assessment, HTA)机构对肿瘤治疗中ECA提交的评估报告。通过提取并分析123份评估中的175例ECA案例，发现无一例被无条件接受，仅17%未遭明确拒绝。各国接受度差异显著：英格兰限制性接受率最高(41%)，法国为14%，而德国与挪威均全面拒绝。方法论问题集中于数据缺失或模糊(54%)、研究间异质性/偏倚风险(51%)、研究设计缺陷(29%)及统计方法局限性(26%)。尽管不同类型ECA（个体患者数据(IPD)、聚合数据(AgD)及朴素对比）面临挑战的侧重点因国而异，但核心问题高度一致。研究表明，ECA在HTA评估中的接受度仍极为有限，凸显跨国标准差异与方法学稳健性不足的现状。未来需聚焦于提升ECA透明度、方法严谨性及残余偏倚评估能力。