急性髓系白血病治疗新策略：个体化强化与低强度疗法的精准医学进展

本综述系统阐述了急性髓系白血病（AML）治疗领域近十年的突破性进展，重点探讨基于遗传学风险分层（ELN 2022/2024）的个体化治疗策略，涵盖强化化疗与低强度方案（如HMA/VEN联合疗法）的创新应用，为不同体能状态患者提供精准治疗方向。

　　

患者体能评估、治疗选择与风险分层

治疗前需进行患者体能状态评估，这在以高龄（中位诊断年龄72岁）为主的AML人群中尤为关键。尽管临床实践中存在多种合并症指数和评分系统¹⁶，目前尚无公认最优评估工具。然而Ferrara团队提出的标准被广泛接受，可有效筛选不适合强化化疗的患者。

2024 ELN遗传学风险分类（“低强度治疗”）

最新研究表明，基于强化化疗患者数据制定的2017与2022版ELN遗传学风险分类，并不适用于接受低强度方案（如单用去甲基化药物、HMA联合Venetoclax或阿扎胞苷联合维奈克拉）治疗的老年或体能不佳患者。2024版ELN分类首次针对该群体提出分子风险分层标准，填补了此领域空白。

结论

近年来AML治疗领域已实现从长期停滞到精准治疗的转变，通过系统生物学研究识别驱动突变（如FLT3、IDH1/2），推动了针对这些靶点的新药开发。这些进展显著改善了患者生存，标志着AML治疗进入靶向治疗新时代。