迪拜多发性骨髓瘤真实世界研究：疾病负担、合并症与治疗模式分析

本综述基于迪拜医保数据库，对多发性骨髓瘤（MM）患者进行回顾性分析，揭示其疾病负担呈上升趋势（2014-2022年报告病例从4.1/10万增至7.6/10万），常见合并症包括糖尿病（88.3%）、肾病（27.9%）和神经病变（24.6%）。治疗模式显示仅34.1%患者接受系统治疗，其中硼替佐米+来那度胺+地塞米松（VRd）方案最常用（非移植患者33%，移植患者50%），凸显迪拜地区医疗资源分配不均与先进疗法（如CAR-T）可及性不足的现状。

　　

Abstract

本研究旨在评估阿拉伯联合酋长国迪拜地区多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）患者的疾病负担、合并症、就诊专科及治疗模式。通过分析2014年1月至2023年6月迪拜真实世界索赔数据库（Dubai Real-World Claims Database, DRWD）数据，纳入至少有一次MM诊断记录且连续参保的患者。根据最新治疗反应状态将患者分为三组：未缓解、缓解及复发。

Objectives

MM作为第二常见的血液恶性肿瘤，2022年全球新增病例达187,952例。阿联酋地区MM患者呈现独特流行病学特征——诊断中位年龄（43-58岁）显著低于西方人群（>65岁），且男性占比更高。本研究通过真实世界数据填补迪拜地区MM流行病学及治疗模式的研究空白。

Methods

研究采用回顾性队列分析设计，使用ICD-10-CM诊断代码（C90.00-C90.32）识别患者。共纳入1,126例MM患者，其中736例具有多次诊断记录（非偶然患者）用于核心分析。通过SQL Server 2014和SAS V9.4进行统计分析，计算频率、百分比及标准差等描述性统计量。

Results

患者基线特征显示平均年龄63±13岁，55.7%为男性，45.4%患者年龄集中在40-60岁。2014-2022年报告病例率从4.1/10万上升至7.6/10万。合并症分析显示糖尿病与心血管疾病（88.3%）、肾病（27.9%）、神经病变（24.6%）及感染（24.0%）最为常见。仅36.4%患者接受MM特异性检测，其中免疫固定电泳（78.0%）使用最广泛。

治疗模式方面，34.1%（n=251）患者接受治疗，包括35例骨髓移植和153例系统治疗。非移植患者中最常见方案为硼替佐米+来那度胺+地塞米松（VRd，17%）及硼替佐米+地塞米松（Vd，16%）。移植患者中VRd方案使用率达39%，移植后维持治疗76%采用来那度胺单药。后续治疗中，29%患者使用伊沙妥昔单抗（isatuximab）。就诊专科以内科（28.7%）、肿瘤科（19.7%）及血液科（15.9%）为主。

按队列分析显示，未缓解组（n=431）患者平均年龄58±14岁，缓解组（n=191）为56±13岁，复发组（n=80）为55±15岁。各组神经病变发生率在22.5%-26.2%之间，肾病发生率在23.1%-31.1%之间。缓解组患者多接受来那度胺（24%）或硼替佐米（15%）单药治疗，复发组则常用泊马度胺+地塞米松（16%）等方案。

Discussion

本研究证实迪拜MM患者年轻化趋势与中东地区既往研究一致。高比例合并症（67.3%）与全球MM患者特征相符，其中肾病与神经病变发生率与海湾地区报告（20%-30%）一致。治疗率偏低（34.1%）可能与迪拜特殊人口结构相关——88.5%为外籍人口，多数仅享有基础医疗保险，无法覆盖基因检测及先进疗法。治疗方案与国际指南基本一致，但CAR-T细胞疗法及双特异性抗体等新疗法未见使用。

研究局限性包括仅覆盖私营医保人群、治疗时间线推断可能存在偏差、以及历史治疗数据缺失。但通过临床专家验证诊断代码与治疗模式，最大程度保证了数据可靠性。

Conclusion

迪拜MM疾病负担持续增长，患者呈现年轻化、高合并症特征。治疗以硼替佐米为基础方案为主，但先进疗法应用受限。研究强调建立 centralized患者登记系统及 subsidized护理路径的必要性，以促进医疗资源公平可及。

Transparency

本研究由辉瑞迪拜分公司资助。作者声明除辉瑞雇员外无其他利益冲突。数据支持信息见文章及补充材料。