意大利全国性MASLD观察性研究：揭示专科诊疗现状与疾病特征的系统性分析

本综述系统介绍了意大利首个全国性、多中心、前瞻性观察研究ITA-MASLD的设计与目标，旨在通过标准化数据采集和多学科协作，全面描绘代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）的临床特征、社会健康决定因素和区域差异，为早期筛查、个体化治疗和公共卫生政策制定提供真实世界证据支持。

　　

Section snippets

Aims

ITA-MASLD研究的主要目标包括：

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  描绘意大利接受专科诊疗的MASLD患者的临床、代谢及社会人口学特征

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  评估合并症患病率、疾病严重程度以及真实世界中的诊断和管理模式

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  分析健康社会决定因素对MASLD相关结局（尤其是肝细胞癌（HCC）发生）的影响

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  识别未满足的临床需求及区域或社会人口学差异

Study design and setting

ITA-MASLD是一项前瞻性、多中心、观察性队列研究，连续纳入目前在意大利全国肝脏病学、内科学、糖尿病学、肥胖症及相关专科接受临床治疗的成年MASLD患者。研究旨在基于基线和随访期间收集的数据，评估不同药物治疗和生活方式干预对临床结局的影响。研究方案及其他补充文件可通过指定渠道获取。

Eligibility criteria

图1展示了临床资格评估流程。

Data collection

研究采用前瞻性设计。在入组和随访时将使用标准化电子病例报告表（eCRF）收集以下综合变量：

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  人口统计学、人体测量学和社会数据：年龄、性别、体重指数（BMI）（计算值）、健康社会决定因素（如教育、职业、住房、收入、医疗可及性）

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  代谢谱与合并症：糖尿病、心血管疾病、癌症及其他相关疾病的存在情况；相关临床参数记录

Statistical analysis

研究将基于社会人口学因素、肝病分期和合并症对人群进行特征分析。统计分析将探究这些变量与基线及随访期间疾病严重程度的关联。将采用标准流程开发和验证预测模型，以评估个体随时间发生不良结局的风险。在代表性亚组中，真实世界数据还将用于计算MASLD的医疗负担，包括成本效益和资源利用分析。

Ethical considerations

ISS国家伦理委员会于2024年12月12日批准本研究。研究将遵循《赫尔辛基宣言》和《良好临床实践》（GCP）原则开展。参与中心自愿加入，并需根据部长法令（2021年11月30日）第6条第2款通知当地伦理委员会。数据将进行假名化处理并符合《通用数据保护条例》（GDPR），所有参与者均需签署知情同意书。本研究将获得公共机构资助，无商业利益冲突。

Expected outcomes

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  关于MASLD疾病负担、合并症和诊疗实践的全国性真实世界数据

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  通过识别诊断和治疗差距，改进早期检测（包括未确诊个体）

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  评估多学科护理模式、生活方式策略和新兴疗法

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  监测纤维化进展、HCC和心血管事件等临床结局

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  识别高风险和服务不足群体，以指导公平干预

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  评估健康社会决定因素对临床结局和医疗资源利用的影响

Conclusion

ITA-MASLD是一项战略性公共卫生行动，旨在从广泛、未经选择的人群中生成真实世界证据。通过整合临床专业知识和系统分析，它支持公平、可持续的MASLD诊疗，并为全国数据驱动的政策和资源规划提供依据。