综述：Sotatercept用于背景治疗下肺动脉高压的系统评价和随机对照试验荟萃分析

本综述系统评价了Sotatercept在肺动脉高压（PAH）背景治疗中的疗效与安全性，证实其可显著改善患者运动耐力（6分钟步行距离增加38.4米）、降低NT-proBNP水平（-852.85 pg/mL）及肺血管阻力（-200.25 dyn·s·cm?5），虽不良事件总体相当（RR=1.01），但需警惕出血与血液学异常风险。

　　

背景

肺动脉高压（PAH）是一种以肺血管重构和压力升高为特征的进行性疾病，最终导致右心室衰竭及生存率下降。现有背景疗法虽可缓解症状，但疾病修饰作用有限。Sotatercept作为一种新型融合蛋白，通过靶向激活素信号通路（activin signaling pathway）干扰促增殖信号，可能为PAH提供新的治疗策略。

目的

本研究旨在通过系统评价和荟萃分析，评估在接受背景治疗的PAH成人患者中，Sotatercept相较安慰剂的疗效与安全性。

方法

截至2025年4月，系统检索了多个数据库中比较Sotatercept与安慰剂的随机对照试验（RCTs）。使用R软件进行数据分析，连续变量采用均差（MD），分类变量采用风险比（RR），均以95%置信区间表示。

结果

共纳入3项RCT、601例患者。Sotatercept组在多项指标上表现出显著优势：6分钟步行距离平均增加38.4米（P?P?=?0.02），肺血管阻力下降200.25 dyn·s·cm^?5（P?P?P?=?0.65），但Sotatercept相关事件如出血、血小板减少和血红蛋白升高更为常见。

结论

Sotatercept在背景治疗基础上可显著改善PAH患者的心肺血流动力学和运动耐量，具疾病修饰潜力，但需密切监测血液学安全性指标。