综述：关于儿童肠道衰竭与移植治疗的成本效益分析综述

《Intestinal Failure》：Review of cost-effectiveness analysis to study pediatric intestinal failure and transplant

胰腺酶替代治疗对短肠综合征患者营养及生长的影响。回顾性分析14例SBS患者使用PERT前后的营养指标（热量摄入、维生素缺乏）及身体测量数据（BMI、身高、体重等）。结果显示BMI z-score显著下降（p=0.03），但其他指标无显著变化。6例存在胰腺不足（粪便弹性蛋白酶<200mcg/g），其中BMI z-score下降更明显。尽管部分患者联合使用teduglutide或静脉营养，但脂溶性维生素缺乏率未降低。研究提示解剖结构受限影响营养吸收，PERT单用效果有限，需结合其他疗法。

　　胰腺酶替代治疗（PERT）在短肠综合征（SBS）患者中的应用一直是一个备受关注的议题。SBS是一种由于肠道部分或全部切除导致的消化吸收功能障碍疾病，通常发生在新生儿或婴幼儿时期。这类患者因肠道长度缩短，可能面临营养吸收障碍，表现为脂肪吸收不良、维生素缺乏以及生长迟缓等问题。因此，PERT被提出作为可能的治疗手段，以帮助患者改善脂肪吸收，从而促进营养状况的改善和生长发育的恢复。然而，目前关于PERT在SBS患者中的实际效果仍存在争议，缺乏足够的临床证据支持其广泛应用。

本研究旨在探讨PERT在SBS患者中的使用效果，特别关注其对营养状态和体格发育指标的影响。通过对14名SBS患儿进行回顾性分析，研究时间跨度为12年，覆盖了这些患者在使用PERT前、使用时以及使用后的不同阶段。研究内容包括营养摄入情况、脂肪溶性维生素缺乏状况、维生素补充使用情况，以及体重、身高、体重-长度比和BMI等体格指标的变化。研究人员采用多种统计方法，如曼-惠特尼秩和检验、卡方检验和回归分析，以评估这些变量之间的关系，并设定显著性水平为0.05。

研究结果显示，在使用PERT的14名患者中，有6名患者的胰腺弹性蛋白酶水平低于200 mcg/g，表明可能存在胰腺功能不足（PI）。尽管有部分患者在使用PERT后停止了静脉营养（PN）支持，但总体来看，脂肪溶性维生素缺乏并未显著改善。在6个月的随访期间，有3名患者仍然存在维生素缺乏，其中维生素D和E的缺乏情况持续存在，而维生素A和K的缺乏则出现了一些新的病例。这些发现表明，PERT在改善脂肪吸收和维生素吸收方面可能并不足够，尤其是在肠道长度和功能受到严重影响的患者中。

此外，体格发育指标的变化也未能显示出显著的改善。在使用PERT后的6个月内，所有患者的平均体格发育指标（如体重、身高、体重-长度比和BMI）均未出现显著提升，除了体重指标的变化未达到统计学意义。值得注意的是，BMI指标在胰腺功能不足的患者中出现了显著下降（p=0.03），这可能意味着在这些患者中，PERT的效果有限。同时，研究还发现，使用PERT的持续时间与体格发育指标的变化之间没有显著关联，这提示PERT的使用时间可能并不是决定其效果的关键因素。

在进一步的分析中，研究人员还考察了患者是否使用了其他辅助治疗手段，如teduglutide（一种生长激素类似物）和PN或脂质乳剂。结果显示，未使用teduglutide的患者在使用PERT后，体格发育指标出现了非显著的下降，而未使用PN和脂质乳剂的患者则表现出更为明显的营养状态恶化。这表明，单独使用PERT可能不足以改善SBS患者的营养状况和体格发育，特别是在没有其他辅助治疗的情况下。

本研究的局限性包括样本量较小、研究设计为回顾性分析，以及部分患者病历资料不完整。例如，种族和民族信息缺失，以及某些关键数据如术后肠道剩余长度和体重-长度比的测量不全。此外，PERT的使用指征缺乏标准化，且研究期间的管理实践并未保持一致。这些因素可能影响研究结果的普遍适用性。因此，研究者建议未来需要更大规模的前瞻性研究来进一步验证PERT在SBS患者中的效果，并探索其他可能的治疗方法，如Relizorb（一种直接连接于输注装置的脂酶胶囊），以提高脂肪消化效率。

综上所述，尽管PERT在理论上可以改善脂肪吸收和维生素吸收，但本研究显示其在SBS患者中的实际效果有限。这可能与肠道长度缩短和功能障碍有关，导致即使使用了PERT，营养物质也无法有效吸收。因此，对于SBS患者，可能需要结合其他治疗手段，如teduglutide和胆盐补充剂，以更好地支持营养吸收和生长发育。未来的研究应重点关注这些综合治疗方法的效果，并探索如何优化PERT的使用以提高其在SBS患者中的疗效。