血友病B患者肾功能及损伤的评估——来自B-Natural研究的见解

《Research in Social and Administrative Pharmacy》：Evaluation of kidney function and damage in patients with hemophilia B – Insights from the B-Natural study

本研究纳入209例血友病B患者，评估其肾功能指标（eGFR、UACR等）。结果显示，年龄、BMI、糖尿病及高血压与eGFR降低相关，严重血友病及抑制剂史患者eGFR范围更广。常规预防性治疗未显著影响肾功能。结论指出无抑制剂患者肾功能风险不升高，需定期随访。

　　

Jan Astermark|Petra LeBeau|Anders Christensson|Stefan Lethagen|Erik Berntorp|Amy D. Shapiro

瑞典马尔默隆德大学转化医学系

摘要

引言

据报道，血友病患者存在较高的肾脏功能障碍和损伤的风险因素。然而，专门评估血友病（尤其是B型血友病，HB）患者肾脏功能的综合性研究较为有限，大多数研究集中在A型血友病上。

目的

评估参与B-Natural研究的B型血友病患者肾小球滤过、肾脏损伤和肾小管功能的标志物。

方法

通过估算的肾小球滤过率（eGFR）、尿白蛋白/肌酐比值（UACR）、尿免疫球蛋白/肌酐比值（UIGCR）和蛋白质HC来评估肾脏功能和损伤情况，并分析其与患者特征、治疗方案及合并症的相关性。

结果

该队列包含209名B型血友病患者，其中32%病情严重，51%病情中等，17%病情轻微。中位年龄为13岁（IQR：9-22岁，范围：1-73岁）。整个队列的平均eGFR为107 mL/min/1.73m2（13-183 mL/min/1.73m2）。年龄较大、体重指数（BMI）较高、有肾脏疾病史、糖尿病、高血压以及亚洲种族与较低的eGFR显著相关。病情严重的B型血友病患者（FIX活性<1%）和/或有抑制物产生的患者，其eGFR值范围更广。仅少数患者表现出肾小球损伤和肾小管功能障碍。定期使用因子浓缩物进行预防性治疗对肾脏功能或肾脏疾病标志物没有明显影响。

结论

我们的研究结果表明，无抑制物的B型血友病患者与无血友病的人相比，并没有更高的肾脏功能障碍或损伤风险。年龄和高血压是主要的风险因素，这突显了定期随访的重要性。