BOP2-FE设计：融合无效性与有效性提前终止边界的贝叶斯最优Ⅱ期临床试验方案

来自多领域的研究团队针对单臂肿瘤临床试验中药物评估与决策优化问题，开发了新型贝叶斯最优Ⅱ期设计BOP2-FE。该方案通过设置双重停止边界，在严格控制Ⅰ类错误(type I error)的同时实现有效性提前终止，显著降低替代假设下的样本量，其统计效能(power)优于现有方案，为抗癌药物研发提供高效决策工具。

　　

在肿瘤学单臂试验中，评估抗癌药物疗效并做出继续/终止决策至关重要。研究人员提出了一种灵活的贝叶斯最优Ⅱ期设计BOP2-FE(Bayesian optimal phase Ⅱ design with futility and efficacy-stopping boundaries)，该设计具备双重优势：当中期分析显示抗肿瘤效果显著优于零假设值时允许提前终止试验，同时保留原始BOP2设计的核心特性——明确控制Ⅰ类错误率(type Ⅰ error rate)的同时最大化统计效能(power)，支持多种终点类型(endpoint)、灵活的中期分析次数以及预先计算的停止边界。模拟研究证实，BOP2-FE设计在替代假设下能减少总样本量，严格控制Ⅰ类错误率，其统计效能与原始BOP2设计相当，且优于现有其他方案。