对接受他汀类药物治疗的、存在或有可能发展为动脉粥样硬化性心血管疾病的患者中未满足的临床需求及医疗资源使用情况的评估

《Journal of Medical Economics》：Assessment of unmet clinical needs and healthcare resource use among statin-treated patients with or at risk of developing atherosclerotic cardiovascular disease

本研究基于美国MarketScan数据库，分析2017-2021年他汀治疗患者的LDL-C达标率及医疗资源使用情况。结果显示，约40%的初级预防、60%的非高危次级预防及78%的高危次级预防患者未达标，未达标者心血管事件风险增加50%。次级预防患者医疗成本达$14,100/年，较初级预防高124%。讨论指出需新型降脂药物（如CETPi抑制剂）填补治疗缺口，强化患者教育和管理可降低医疗支出。

　　心血管疾病一直是全球范围内最主要的健康问题之一，其中动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）尤为突出。ASCVD不仅对患者的健康造成严重影响，还给医疗系统带来巨大的经济负担。因此，预防ASCVD的进展对于改善人群健康和降低医疗支出至关重要。在ASCVD的管理中，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的控制被认为是关键的干预措施之一。目前，他汀类药物作为一线治疗药物被广泛应用于LDL-C的降低，然而，尽管他汀类药物的使用已较为普遍，仍有许多患者未能达到预期的LDL-C控制目标，从而面临更高的心血管事件风险。这一现象引发了对当前治疗策略有效性的深刻反思，并促使我们进一步探讨未满足的临床需求以及相关医疗资源的使用情况。

本研究基于美国的行政索赔数据，结合实验室检测信息，分析了2017年至2021年间接受他汀治疗的ASCVD患者群体。研究样本涵盖了超过2400万名患者，其中54万名患有ASCVD。通过将研究数据与美国全国人口结构进行匹配，研究团队估算出在全国范围内，有超过7150万名成年人被诊断为高胆固醇血症，其中约6200万名患者接受了他汀治疗。值得注意的是，即便在接受治疗的情况下，仍有相当比例的患者未能达到LDL-C控制目标。例如，在一级预防患者中，约40%未能达标；在二级预防患者中，这一比例更高，尤其是那些被归类为极高风险的患者，比例达到78%。此外，未接受他汀治疗的患者中，高达84%未能达标。这一结果揭示了LDL-C控制目标在实际临床应用中的实现程度仍然不足，意味着大量患者仍然面临心血管事件的高风险。

LDL-C的控制与心血管事件的发生率之间存在显著关联。研究数据显示，未达标患者的事件发生率是达标患者的两倍以上。具体而言，未达标患者中有28%经历了心血管事件，而达标患者中这一比例仅为14%。这种差异在不同类型的事件中表现尤为明显，如心肌梗死的发生率在未达标患者中达到14%，而在达标患者中仅为5%。同样，脑卒中或短暂性脑缺血发作、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）和冠状动脉旁路移植术（CABG）的发生率也显示出类似的模式。这些发现强调了LDL-C控制在预防心血管事件中的重要性，同时也反映出当前治疗策略在实现这一目标方面的不足。

此外，研究还揭示了不同风险水平的患者在医疗资源利用方面的差异。二级预防患者相较于一级预防患者，使用高成本医疗服务的比例显著上升。具体来说，二级预防患者中，有超过45%的人群经历了急诊科就诊，而一级预防患者中这一比例仅为43%。同样，二级预防患者中有49%经历了住院治疗，而一级预防患者的比例仅为20%。在长期护理和专业护理机构的使用方面，二级预防患者的比例达到了11%，而一级预防患者仅为3%。这种趋势表明，随着患者心血管风险的增加，其医疗资源的消耗也随之上升，从而导致更高的医疗费用。

在风险水平进一步细分的情况下，极高风险的二级预防患者与非极高风险的二级预防患者相比，医疗资源的利用和费用差异更加显著。例如，极高风险的二级预防患者中，有34%的人群经历了急诊科就诊，而非极高风险患者仅为63%；住院治疗的比例达到了49%，而非极高风险患者仅为20%；长期护理和专业护理机构的使用比例则达到了11%，而非极高风险患者仅为3%。这种差异不仅体现在医疗服务的使用频率上，还反映在年度医疗费用的显著增长中。二级预防患者的总医疗费用达到14,100美元，而一级预防患者仅为6,300美元。对于极高风险的二级预防患者，其总医疗费用更是高达17,900美元，而非极高风险患者为9,800美元。这表明，随着患者风险水平的上升，其医疗资源的消耗和费用负担也随之增加。

这一研究的局限性在于其依赖于行政索赔数据，这类数据虽然能够提供广泛的患者信息，但在捕捉患者的临床细节、行为特征或非结构化医疗记录方面存在不足。因此，研究结果更多地反映了整体趋势，而非个体差异。此外，研究结果仅基于2017至2021年的数据，未能涵盖2022年之后的最新治疗策略和指南更新。尽管如此，这些数据仍然为理解当前LDL-C控制现状提供了重要的参考依据。

研究的结论强调了LDL-C控制在ASCVD管理中的核心地位。数据显示，尽管他汀类药物是治疗高胆固醇血症的一线药物，但仍有大量患者未能达到LDL-C目标，这表明在实际临床应用中存在显著的治疗缺口。未达标患者不仅面临更高的心血管事件风险，还导致医疗资源的过度消耗和更高的经济负担。因此，有必要探索更多有效的LDL-C降低手段，以弥补当前治疗策略的不足。例如，联合使用他汀类药物和其他降脂药物，如依折麦布、贝蓬地酸或PCSK9抑制剂，可能有助于提高LDL-C控制率。然而，这些药物的使用率仍然较低，尤其是在美国的临床实践中。这可能与药物的成本、患者的偏好以及医生的治疗决策有关。

此外，研究还指出，尽管一些预防措施可能具有成本节约的效果，但某些旨在改善健康的策略可能会增加总体的医疗支出。因此，在制定新的心血管预防策略时，需要在健康效益与经济成本之间取得平衡，确保所采取的措施能够实现“物有所值”的效果。同时，提高患者对LDL-C控制重要性的认知，加强医患之间的沟通和教育，有助于改善患者的治疗依从性，从而减少“临床惰性”现象，提高治疗目标的达成率。

本研究的发现对临床实践和政策制定具有重要的指导意义。首先，它强调了对LDL-C控制目标的实现情况进行定期评估的重要性，以识别那些未能达标患者，并采取相应的干预措施。其次，它指出，对于极高风险的患者，应考虑更积极的治疗策略，包括使用更高强度的他汀类药物或联合其他降脂药物，以降低心血管事件的发生率。最后，它呼吁加强患者教育，提高患者对心血管疾病风险的认知，从而促进其积极参与自身健康管理，改善治疗效果。

在当前的医疗环境中，心血管疾病的预防和管理仍面临诸多挑战。尽管他汀类药物在降低LDL-C水平方面效果显著，但其在实际应用中的效果仍受到多种因素的影响，包括患者的依从性、医生的治疗选择以及药物的可及性和成本。因此，未来的研究和实践应更加关注如何优化治疗策略，提高患者的治疗依从性，并探索更多有效的降脂药物，以实现更广泛的LDL-C控制目标。此外，还需要进一步探讨如何在不同风险水平的患者中制定个性化的治疗方案，以最大程度地减少心血管事件的发生，同时控制医疗成本。

总之，这项研究揭示了美国患者在LDL-C控制方面存在的广泛问题，以及这些问题对心血管事件和医疗资源利用的影响。通过提供详实的数据支持，它为改善ASCVD的预防和管理提供了重要的依据。未来的工作应继续关注这一领域，探索更有效的治疗手段和管理策略，以满足患者日益增长的临床需求，并推动心血管疾病的预防和治疗向更高效、更经济的方向发展。