静脉溶栓(IVT)治疗烟雾病(MMD)急性缺血性卒中：大型回顾性研究揭示其安全性与潜在疗效

本研究针对烟雾病(MMD)患者接受静脉溶栓(IVT)治疗的安全性与有效性这一临床难题，通过全国性数据库的大样本回顾性分析发现：IVT组患者自我照料出院率显著高于非IVT组(53.6% vs 45.1%)，且颅内出血(ICH)和死亡率无显著差异，为MMD这一特殊人群的溶栓决策提供了重要循证依据。

　　

烟雾病(Moyamoya Disease, MMD)是一种罕见的脑血管疾病，特征为双侧颈内动脉末端进行性狭窄伴脑底异常血管网形成，犹如"烟雾"(Moyamoya)而得名。该疾病不仅增加缺血性卒中风险，同时存在出血性卒中高风险，这使得静脉溶栓(Intravenous Thrombolysis, IVT)在该人群中的应用存在争议。

最新研究通过全国再入院数据库(2016-2021年)对3,050例MMD合并急性缺血性卒中患者进行回顾性分析，其中214例(7.0%)接受IVT治疗。采用倾向评分匹配(Propensity Score Matching, PSM)技术平衡组间差异后，IVT组212例患者相比818例非IVT组患者显示出更高的良好预后率(53.6% vs 45.1%，调整后比值比1.69)，且两组在颅内出血(ICH)(7.1% vs 10.9%)和院内死亡率(3.8% vs 5.3%)方面无显著差异。

研究优势在于利用全国性大数据解决了罕见病研究样本量不足的难题，并通过PSM控制了年龄、美国国立卫生研究院卒中量表(National Institute of Health Stroke Scale, NIHSS)评分、血管危险因素等多重混杂变量。但存在若干局限性：依赖ICD-10编码可能造成诊断偏差；使用"出院回家且自理"而非改良Rankin量表(modified Rankin Scale, mRS)等标准化终点；未区分症状性ICH与无症状出血；未明确溶栓时间窗及抗凝患者具体情况；PSM未能平衡未测量变量（如症状发作至治疗时间、 Suzuki分期等）。

尽管存在局限性，这项研究首次为MMD患者接受IVT治疗的安全性提供了大规模证据支持，提示在此特殊人群中谨慎实施IVT可能获得收益风险比的平衡。未来需要基于MMD最新诊断标准的前瞻性研究，采用90天mRS等标准化终点进一步验证结论。