处理个体和集群双重脱落下集群随机试验中的缺失结局数据：多重填补与敏感性分析新策略

来自多机构的研究团队针对集群随机试验(CRT)中个体脱落(零星缺失)和集群脱落(系统缺失)并存的难题，开发了基于多水平多重填补(MI)的推断方法。研究表明：采用全条件设定(FCS)的线性混合模型在不同场景下表现优异，并创新性提出可区分两种缺失机制的敏感性分析框架，为CRT数据缺失问题提供重要方法学支撑。

　　

在集群随机试验(Cluster Randomized Trials, CRT)中，缺失结局数据是常见但棘手的难题，这会显著影响统计推断的准确性。更复杂的是，缺失可能源于个体层面的脱落（称为零星缺失数据）或整个集群的脱落（称为系统缺失数据），这两种缺失类型可能遵循不同的缺失数据机制。为此，研究者致力于开发一种高效且实用的处理方法，以应对CRT中同时存在零星和系统缺失数据的情况。

通过模拟研究，团队首先评估了多种多水平多重填补(Multilevel Multiple Imputation, MI)方法在处理这两类缺失数据时的表现，重点考察了在多水平协变量依赖缺失假设下的性能。结果表明：针对线性混合模型(Linear Mixed Models)设计的若干全条件指定(Full Conditional Specification, FCS)方法在不同场景下均表现稳健，而采用两阶段估计量(Two-stage Estimator)的FCS方法则普遍表现较差。

在此基础上，研究者进一步开发了敏感性分析方法，用于检验在不同随机缺失(Missing at Random, MAR)和非随机缺失(Missing Not at Random, MNAR)假设下推断结果的稳健性。该方法创新性地允许对集群脱落和个体脱落采用不同的MNAR假设，以反映二者可能源于不同的缺失机制。研究成果还通过可视化图表直观呈现敏感性分析结果，并通过实际数据应用展示了方法的实用价值。