聚类随机试验中模型稳健标准化方法：解决效应量估计模糊性与信息性聚类规模问题

来自统计学与临床试验方法学领域的研究人员开展了关于聚类随机试验中平均处理效应估计方法的研究，提出了一种模型稳健的标准化估计框架，解决了传统广义线性混合模型(GLMM)和广义估计方程(GEE)在模型误设或存在信息性聚类规模(ICS)时可能导致的估计量模糊性问题。该方法通过输出标准化确保估计量与目标参数对齐，并提供了集群平均与个体平均处理效应的一致估计量，同时开发了刀切法方差估计与ICS检验，显著提升了因果推断的可靠性。相关成果已集成至MRStdCRT R包中。

　　

在聚类随机试验(cluster-randomized trials)中，广义线性混合模型(GLMM)和广义估计方程(GEE)传统上被视为估计平均处理效应(average treatment effect)的标准分析方法。然而，最新研究表明，当模型存在误设或存在信息性聚类规模(informative cluster sizes)时，其处理效应系数估计量可能对应模糊的统计目标(estimands)。本文提出一种统一的标准化方法，通过对回归模型输出进行标准化，确保聚类随机试验中处理效应参数的估计目标与推断保持一致。研究者开发了针对集群平均(cluster-average)和个体平均(individual-average)处理效应（即边际估计目标）的估计量，这些估计量无论指定的工作回归模型是否与未知数据生成过程一致，均保持一致性。此外，研究探索了基于删除的刀切法(jackknife)方差估计量用于统计推断。该方法的推导同时激发了对信息性聚类规模的自然检验。通过大量模拟实验，验证了所提出估计量在多场景下的优势。相关模型稳健标准化方法已实现在^MRStdCRT R包中。作者声明无利益冲突。