印度西部血友病诊疗中心低剂量递增因子浓缩物预防方案对重症患儿疗效显著

来自印度的研究人员针对血友病治疗资源匮乏问题，开展了低剂量递增因子浓缩物预防治疗研究。结果显示：年出血率(ABR)降低70.8%，关节出血率(AJBR)减少77.97%，学校缺勤率下降80%。证实该方案能有效控制出血事件并改善生活质量。

　　

在缺乏流行病学数据的背景下，印度预计至少有10万血友病患者(PWH)。由于诊疗意识与设施不足，多数患者仅接受冷沉淀/因子浓缩物( Factor concentrate)的按需治疗。本研究纳入1-6岁重症血友病患者，通过基线及每3个月评估出血史、血友病关节健康评分(HJHS)、功能独立性评分(FISH)和儿童健康评估问卷(CHAQ)发现：11.1%接受二级预防，88.9%接受一级预防。研究期间3例出现自发性突破性出血，但实现关节出血率(AJBR)降低77.97%、年出血率(ABR)下降70.8%、学校缺勤减少80%。CHAQ评分改善达83%，50%患者实现家庭治疗，治疗依从性达100%。平均剂量为13.29单位/千克/次，年用量1382.96单位/千克/患者。证明低剂量递增因子预防方案可有效控制关节及其他部位出血，降低缺勤率并保护关节功能。