β-地中海贫血骨髓移植后多器官远期结局研究：库尔德儿童队列分析

本研究探讨了52例库尔德β-地中海贫血(β-TM)患儿骨髓移植(BMT)后的多系统远期结局。研究发现性别间存在血红蛋白(Hb)、碱性磷酸酶(ALP)、谷丙转氨酶(SGPT)、铁蛋白及估算肾小球滤过率(eGFR)的显著差异，90.39%患者心功能正常，但55.77%存在轻度肾功能下降，为β-TM移植后长期管理提供了重要临床依据。

　　

本研究针对52名7-18岁罹患β-地中海贫血 major (β-TM) 的库尔德儿童，探讨其接受骨髓移植(Bone Marrow Transplantation, BMT)后的远期肾脏、肝脏、内分泌及心脏结局。研究发现男性患儿的血红蛋白(Hemoglobin, Hb)和碱性磷酸酶(Alkaline Phosphatase, ALP)水平高于女性，而女性则表现出更高的谷丙转氨酶(SGPT)、铁蛋白(ferritin)、甲状腺素(T4)和估算肾小球滤过率(estimated Glomerular Filtration Rate, eGFR)。所有患者中，血尿素氮(BUN)(71.15%)、ALP(100%)、凝血酶原时间(Prothrombin Time, PT)(96.15%)、总胆红素(Total Serum Bilirubin, TSB)(34.62%)和血清铁蛋白(48.08%)水平升高，而Hb(57.69%)和血清肌酐(serum creatinine)(42.31%)低于正常值。在不同年龄组(1-5岁、6-10岁、11-15岁)中，血清铁蛋白(1053.0、212.0、105.05；p=0.0004)和谷草转氨酶(SGOT)(30.0、22.0、26.50；p=0.0231)水平显著降低。超声心动图显示47例(90.39%)患者心功能正常，仅9.61%存在轻微异常。平均eGFR为89.70(SD:22.93)，女性显著高于男性(98.83 vs 72.70；p<0.0001)。肾功能以轻度下降为主(55.77%)，其次为正常/增强(40.39%)和轻度至中度下降(3.85%)。女性更易出现正常/增强的肾功能(61.54%)，而男性则以轻度肾功能下降为主(76.92%)，所有患者中年龄间无显著差异。多数β-TM患儿存在轻度肾功能下降和较高的肝功能检测值。