国际协作组影像专家组范围综述：床旁肌肉骨骼超声在血友病性关节病扫描方案与测量特性分析

本研究针对血友病（PwH）及血管性血友病（vWD）患者关节出血导致的关节病变，系统综述了床旁肌肉骨骼超声（POC-MSKUS）扫描方案及其测量特性。研究人员通过范围综述方法，从926篇文献中筛选134篇进行分析，识别出13种扫描协议，发现预测效度和反应性是当前最缺乏验证的属性，为未来优化POC-MSKUS临床应用提供了关键方向。

　　

血友病（Haemophilia）和血管性血友病（von Willebrand disease, vWD）患者长期面临关节反复出血的风险，极易进展为血友病性关节病（haemophilic arthropathy），导致关节损伤、疼痛和功能障碍，严重影响生活质量。近年来，床旁肌肉骨骼超声（Point-of-Care Musculoskeletal Ultrasound, POC-MSKUS）因其便携、实时、无辐射等优势，逐渐成为关节出血和早期关节病变的重要检测工具。然而，尽管POC-MSKUS应用日益广泛，不同研究和临床中心所采用的扫描方案各异，缺乏统一标准，且其测量特性——如可靠性、效度和反应性——尚未得到系统评估。这一空白限制了POC-MSKUS在临床实践和研究中进一步推广与应用。

为解决这一问题，由国际预防研究组（International Prophylaxis Study Group, IPSG）影像专家工作组牵头，Khang T. Nguyen、Nihal Bakeer、Annette von Drygalski、Paul Babyn、Helen Pergantou、Amy Dunn、Bj?rn Lundin、Karen Strike等多国专家合作，开展了一项范围综述（scoping review），旨在全面识别和评估现有POC-MSKUS扫描协议及其测量特性。该研究发表于《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis》，为POC-MSKUS的标准化和临床应用提供了重要依据。

研究团队通过系统检索Embase、MEDLINE和CINAHL三大数据库（截至2025年3月），纳入英文、经同行评议的实验性、观察性或综述类研究，关注对象为血友病A、B或vWD成人与儿童的关节疾病POC-MSKUS评估。最终从926篇文献中筛选出134篇符合条件的研究，包括3篇系统综述、7篇实验研究、75篇观察性研究和39篇叙述性综述。提取的数据主要包括扫描协议的技术特征和测量属性，如可靠性（评估者内和评估者间）、结构效度（收敛效度和已知组效度）、标准效度（同时效度和预测效度）以及反应性（捕捉变化的能力）。

主要技术方法

本研究采用范围综述方法，系统检索并筛选文献，提取扫描协议细节和测量属性数据，涵盖可靠性、效度及反应性等多维度评估。

Results

扫描协议识别

共识别出13种独立的POC-MSKUS扫描协议。这些协议在不同研究中心和应用场景中开发，涉及多个关节（如肘、膝、踝）的标准化扫描流程，但协议的具体内容和适用性存在差异。

测量特性报告情况

在70篇评估测量特性的研究中，可靠性（包括评估者内和评估者间一致性）在12篇研究中被报告；结构效度（如与其他评分工具或临床指标的相关性）在43篇研究中涉及；标准效度（包括同时效度和预测效度）在20篇研究中出现，其中预测效度仅2篇研究报道；反应性（即检测病情随时间变化的能力）仅在5篇研究中被评估。结果表明，预测效度和反应性是当前证据最薄弱的环节。

Conclusions

尽管存在多种POC-MSKUS扫描协议用于血友病和vWD患者关节评估，但其测量特性——尤其是预测效度（预测未来关节结局的能力）和反应性（监测随时间变化的能力）——仍缺乏充分验证。现有研究多集中于横断面设计，缺乏前瞻性和实验性研究证据。因此，未来研究应聚焦于通过前瞻性和实验性设计，进一步验证和优化POC-MSKUS协议的预测效度和反应性，以提升其在临床决策和长期随访中的应用价值。

该综述不仅总结了当前POC-MSKUS应用的现状和差距，还为国际血友病关怀团队提供了实践方向，推动POC-MSKUS向更简短、易用和标准化的方向发展，最终助力早期关节出血干预和关节病预防。