哮喘儿童健康相关生命质量测评工具的心理测量学性能头对头比较：EQ-5D-Y-3L、EQ-5D-Y-5L与CHU9D

本刊推荐：为解决儿科哮喘患者通用偏好权重生命质量量表性能对比证据不足的问题，研究人员开展EQ-5D-Y-3L（Y-3L）、EQ-5D-Y-5L（Y-5L）与CHU9D的心理测量学性能比较研究。结果显示Y-5L区分效度更优，而CHU9D响应性(SES=0.43)显著优于Y-3L(0.16)和Y-5L(0.17)，为儿童哮喘临床研究工具选择提供实证依据。

　　

在儿童哮喘的临床研究和实践管理中，准确评估健康相关生命质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）已成为优化治疗策略和改善长期预后的重要环节。然而，面对多种针对儿科患者开发的通用型偏好权重HRQoL测量工具，临床工作者和研究人员往往陷入选择困境——究竟哪种工具更能灵敏捕捉哮喘患儿的健康状态变化？现有文献中，关于EQ-5D-Y-3L（Y-3L）、EQ-5D-Y-5L（Y-5L）与CHU9D等主流工具在哮喘儿科人群中的直接性能对比证据极为有限，这严重制约了研究数据的可比性和临床评估的准确性。正是为了填补这一重要空白，由Rachel Lee-Yin TAN、Jian Yi SOH、Elizabeth Huiwen THAM等学者组成的研究团队开展了一项精心设计的头对头比较研究，其成果已发表在权威期刊《Value in Health》上。

研究团队通过横断面与纵向随访相结合的设计，招募164名8-18岁哮喘患儿，在基线期采用Y-3L、Y-5L、CHU9D及PROMIS哮喘影响简表（PAIS-SF）进行测评，同时依据全球哮喘防治倡议（GINA）标准评估哮喘控制水平。93名患儿在后续随访中再次完成健康变化单项问题及三种工具测评。主要分析涵盖天花板效应比较、基于假设检验的收敛效度与已知组效度验证，以及采用平均变化分数和标准化效应大小（SES）评估响应性。

结果

天花板效应：Y-3L、Y-5L和CHU9D分别显示54.9%、53.7%和19.5%的天花板效应，表明CHU9D在区分健康状态更优患者方面更具优势。

效度检验：基于PAIS-SF和GINA标准的假设检验显示，三种工具几乎全部满足收敛效度和已知组效度要求，其中Y-5L在区分不同临床特征组别时表现最佳。

响应性分析：在自报健康状况改善的患儿中，CHU9D展现出最强的响应能力（SES=0.43），显著优于Y-3L（SES=0.16）和Y-5L（SES=0.17），表明其对临床变化更为敏感。

研究结论明确指出，虽然EQ-5D-Y系列工具在结构效度方面表现强劲，但其响应性相对有限，不及CHU9D在哮喘儿科人群中的表现。这一发现对儿童哮喘领域的临床试验和实践管理具有重要启示：若研究重点在于监测健康状况变化，CHU9D可能是更合适的选择；若更关注群体水平的健康状态区分，则Y-5L更具优势。作者同时强调，需要在更具临床多样性的哮喘人群中进行进一步研究，以验证当前结论的普适性并为工具选择提供更全面的实证依据。该研究不仅为儿科HRQoL研究方法的标准化推进提供了关键数据，更通过严谨的心理测量学比较为未来研究工具选择提供了科学决策基础。