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肥胖症药物治疗(OM)的患者视角:基于真实世界调查的治疗动机、障碍与财务影响分析
【字体: 大 中 小 】 时间:2025年09月22日 来源:Patient Preference and Adherence 2
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本综述深入探讨了肥胖症患者对药物治疗(OM)的体验与态度,聚焦于GLP-1受体激动剂(GLP-1RA)的应用。研究揭示了患者启动治疗的主要动机(长期健康改善、功能提升)及核心障碍(保险限制、副作用担忧、自付成本),强调了医患沟通、财务支持与早期干预对优化治疗结局的重要性。
引言
肥胖症是一种以体脂肪过多或异常分布为特征的多因素慢性疾病,对健康与福祉具有深远影响。根据世界卫生组织(WHO)和美国疾病控制与预防中心(CDC)的定义,体重指数(BMI)在25.0–29.9 kg/m2之间为超重,≥30.0 kg/m2则为肥胖。近年来,全球肥胖患病率急剧上升,美国成人肥胖率从1999–2002年的31%攀升至2017–2018年的42%,预计到2035年将达到58%。肥胖与多种慢性疾病密切相关,包括2型糖尿病、心血管疾病、肝病、慢性肾病、肌肉骨骼疾病、特定癌症及痴呆症,同时与过早死亡风险增加相关。因此,肥胖的预防与治疗已成为公共卫生优先事项。治疗手段包括行为与生活方式干预、高效肥胖药物(OM)以及代谢与减重手术。
其中,胰高血糖素样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)因其对健康结局和生活质量的广泛益处而成为变革性治疗选择。尽管GLP-1RA的应用迅速增长,且临床实践指南越来越多地推荐OM作为综合策略的一部分,但其使用率仍然较低,仅有1%的合格患者接受OM治疗。对患者使用OM的实际体验了解有限,更多证据可能为共享决策、识别护理障碍及改进实践提供信息。本研究旨在评估患者对OM的行为与体验(包括财务影响),并确定寻求与接受OM治疗的关键决策点。
方法
这是一项在美国肥胖人群(PwO)中进行的横断面探索性调查研究。受试者在2024年7月8日至18日期间完成一项20分钟的在线调查。合格参与者为年龄21岁及以上、BMI≥30 kg/m2或≥27 kg/m2且至少有一种肥胖相关并发症(ORC),并正在使用OM的成年人。排除标准包括过去6个月内参与过临床试验、职业健美或力量举运动员、孕妇、非当前OM使用者、从未使用或不愿考虑使用OM者、仅由医疗补助(Medicaid)或医疗保险(Medicare)覆盖者,以及65岁及以上无商业保险者。通过设立抽样配额(例如混合GLP-1使用者和非使用者)确保美国超重或肥胖成年人的多样化样本。研究参与者通过HawkPartners管理的全国调查小组招募,这些小组覆盖美国多个地区以保证全国代表性。调查内容涉及患者健康背景、治疗肥胖决策、OM及其他减肥方法的体验,包括经济负担和治疗支付意愿。同时探讨了PwO与医疗专业人士(HCP)在OM使用期间的讨论类型。所有回答通过安全调查软件系统收集,受访者因其时间获得公平市场激励。
调查内容和主题源自与一小群PwO进行的探索性定性访谈,以了解肥胖治疗观点和财务影响。在正式调查前进行了两次预测试以完善工具并收集额外见解。HawkPartners设计并审查了调查,确保对参与者无风险。招募完全通过全国小组在线进行,未与患者直接接触。所有参与者在参与前提供同意,参与完全自愿,被告知没有正确或错误答案,可随时选择不参与或退出。研究使用的数据经过去标识化处理,不包含任何可识别保护健康信息(PHI)。所有数据处理符合美国卫生与公众服务部隐私规则去标识化要求(45 C.F.R. § 164.514(b))。鉴于研究不涉及可识别患者数据且对参与者风险最小,符合联邦法规豁免标准(45 C.F.R. § 46.104(d)),因此未寻求也不需要机构审查委员会(IRB)审查。严格维护患者隐私,所有程序遵循健康保险携带与责任法案(HIPAA) regulations和《赫尔辛基宣言》的伦理原则。
未进行先验样本量计算,因为本调查旨在生成假设。样本量基于可行性考虑务实确定,以提供描述性见解为未来研究提供信息。为确保数据完整性,实施了多种防欺诈措施,包括浏览器指纹识别、地理位置验证和知识验证检查。此外,实施了标准质量控制程序,以排除快速回答者、直线回答者和提供低质量开放式答案的参与者。调查工具经过专家内容验证,确保问题全面准确地捕获感兴趣的概念。使用描述性统计总结调查回答:分类变量以频率和百分比报告,连续变量以均值(标准差)或中位数(四分位距)报告。
结果
患者人口统计学特征
100名PwO参与了调查(9%为超重,91%为肥胖)。受访者中位年龄为46岁,大多数为女性(57%)、自报白人种族(91%)和非西班牙裔族裔(84%)、在职(74%)、居住于郊区(50%)、拥有商业保险(94%),以及具有学士或更高教育水平(53%)。几乎所有参与者(91%)被正式诊断为肥胖,其中大多数由初级保健医师(PCP)诊断(74%),较少由体重管理专家(8%)或内分泌学家(6%)诊断。超过90%(94%)的PwO除了超重/肥胖外至少有一种健康并发症,58%的人相比其他健康状况更关注肥胖。PwO在启动OM之前尝试了各种肥胖管理方法(例如自我管理的生活方式改变、运动计划、餐食替代和支持的生活方式干预);86%在OM治疗前使用过至少一种体重管理方法,启动OM前尝试的中位独特体重管理策略为3种。大多数PwO当前使用GLP-1RA(91%)进行体重管理(67%使用司美格鲁肽;20%使用替尔泊肽;4%使用利拉鲁肽),其中5名PwO(5%)报告使用多种OM,多数(53%)使用当前OM时间少于6个月。
启动OM治疗的驱动因素与障碍及关键体验
启动OM治疗的主要驱动因素包括长期健康益处(58%)、希望通过减重改善活动水平(53%)以及管理除肥胖外的其他健康状况(50%)。OM治疗的主要障碍包括保险覆盖限制(38%)、对潜在副作用的担忧(37%)以及高成本或共付额(31%)。在使用OM期间,大多数(88%)PwO报告了积极体验, citing 对体重和食欲减少的显著益处;9%持中立态度,3%报告了负面体验。治疗时间较长的参与者更常报告积极体验(治疗≥6个月者中79%;治疗<6个月者中51%)。
医疗专业人士与PwO之间的OM讨论
结果显示,HCP和PwO在副作用(HCP发起:68%,PwO发起:58%)、OM的长期益处(HCP发起:58%,PwO发起:37%)和药物管理(HCP发起:57%,PwO发起:34%)等主题上存在一致性。然而,涉及伴随生活方式干预的讨论更常见由HCP发起(HCP发起:64%,PwO发起:27%)。研究还发现,56%的PwO预计使用当前OM的时间有限,其中20%预期少于一年,28%预期少于两年。此外,仅42%报告与HCP讨论了预期治疗时间表,但此类讨论在服用OM超过六个月的PwO中更常见。与HCP进行主动对话的PwO对治疗时间表的不确定性较低(在讨论过治疗持续时间的PwO中,5%表示不确定,而未进行此类讨论者中为40%)。然而,即使在那些与HCP讨论过OM治疗时间表的PwO中,大多数(64%)预期OM治疗持续时间≤1-2年。
OM转换偏好
超过五分之一(23%)的PwO报告考虑从当前OM转换。 among those who had considered a change, the primary drivers included the prospect of improved efficacy (22%), reduced side effects (17%), and dissatisfaction with weight loss outcomes (13%). 值得注意的是,使用新一代OM的PwO较少考虑转换至替代OM。
OM治疗的个人层面财务影响
总体而言,57%的PwO报告OM的自付(OOP)费用为每月50美元或更少,25%报告OOP成本为每月100美元或更多。PwO的预期治疗持续时间随报告的OOP成本而变化。在预期有限时间使用当前OM的PwO(n=56)中,41%每月支付100美元或更多的OOP费用。相比之下,在计划无限期持续治疗者(n=17)中,仅18%报告OOP成本为每月100美元或更多。同一OM的成本分担也存在显著的个体间差异。例如,司美格鲁肽和替尔泊肽的OOP支出范围从0美元到每月400美元或更多。此外,58%报告愿意在OM上比替代干预花费更多。然而,仅59%报告能够维持当前OM相关支出长达两年, regardless of income level.
讨论
本研究为不断增长的关于PwO真实世界体验的文献做出了贡献, specifically regarding their treatment decision-making, use of OMs, perceived challenges and benefits, and financial burden associated with such treatments. 结果强调了 multimorbidity, health perceptions, insurance coverage, and patient-provider communication patterns如何影响OM的采纳、 continuation, and satisfaction.
本研究中的大多数PwO被正式诊断为肥胖, primarily by PCPs, reflecting national trends where the bulk of medical care and OM prescribing occurs in primary care settings. 一项对220万美国成人的分析报告称,PCP是OM的主要处方者,这一发现得到近期分析的支持,显示大多数OM处方由PCP和高级实践从业者(APPs)开具,而非心脏病学家、内分泌学家、普通外科医生和所有其他专家。这凸显了PCPs、医师助理(PAs)、护士从业者(NPs)和APPs在一线肥胖护理中的关键作用。涉及PCPs、PAs、NPs、APPs along with specialists的协作护理模式可以改善肥胖结局。然而,许多PCP面临知识缺口、肥胖药物治疗培训有限以及提供指南基础护理的时间有限,所有这些导致治疗利用不足。未来的肥胖护理可能受益于更强的PCP-专家协作, supported by education and system-level frameworks to equip PCPs for active, evidence-based obesity management.
本分析中的大多数PwO(肥胖并发症患病率高)将肥胖视为他们的主要健康关切。虽然这在接受肥胖治疗的人群中可能不足为奇,但它表明,将肥胖 contextualize 为其他健康状况的上游原因或贡献者的临床努力可能为个性化和靶向肥胖治疗决策提供信息。此类努力还应纳入肥胖的心理和社会后遗症,包括 stigma exposure, reduced self-esteem, and impaired daily functioning. 这些见解强调, healthcare providers need to take a holistic approach when discussing treatment pathways, addressing not just physical health but also the emotional and psychosocial dimensions of living with obesity. 通过认识体重相关关切在患者生活中的作用, clinicians can foster more empathetic, personalized, and effective care.
研究显示,大多数PwO在启动OM之前尝试了多种 distinct weight loss methods. 具体而言,86%的参与者报告使用至少一种先前的体重管理策略,中位尝试次数为3次。这些发现与临床指南一致,后者推荐在大多数人群中 initial therapy with behavioral interventions such as calorie restriction, increased physical activity, and lifestyle counseling. 这一观察还强调了肥胖的复发和缓解性质,以及一旦肥胖及其并发症确立,单独生活方式干预带来的健康改善有限。事实上,通过生活方式干预 alone achieved body weight reduction is rapidly counter regulated through maladaptive neurometabolic and enteroendocrine mechanisms that antagonize durable weight reduction and promote weight recurrence. 这凸显了需要将肥胖视为一种慢性复发性疾病、 requiring timely and sustained multi-modal intervention的治疗方法。
本研究的一个核心发现是PwO启动OM以改善长期健康、 better physical function, and complication management的强烈动机。这与先前研究一致,显示患者将减重视为减轻疾病负担和 enhance quality of life的关键步骤。尽管有这种动机,财务和结构障碍显著限制了OM的 uptake. 在本分析中,保险覆盖问题、对副作用的担忧和高OOP成本是OM使用的主要障碍,这些发现与记录OM access有限的先前研究一致。尽管如此,三分之二的参与者报告了OM的积极体验, particularly among those who continued treatment for six months or longer. 这些发现强化了需要临床和政策努力以促进增加 access and adherence.
研究的一个重要见解集中于PwO与其HCPs关于OM治疗的沟通。虽然这些对话通常涉及副作用和药物管理,但围绕 pharmacotherapy与生活方式干预整合的讨论 primarily initiated by HCPs. 这一差距强调需要确保关于OMs和生活方式干预 concomitant use的最佳教育,以 minimize side effects, ensure safety, and enhance achievement of health goals. 此外,不到一半的PwO讨论了治疗持续时间,且大多数预期治疗持续时间少于2年, despite evidence from clinical trials supporting longitudinal use to maintain treatment benefits, including maintenance of disease control and prevention of recurrence. 那些服药超过6个月者更可能进行过这些讨论, suggesting that ongoing treatment fosters deeper communication. 此外,预期治疗持续时间似乎受到财务考虑的影响, particularly OOP costs which aligns with prior published research work. 然而,缺乏关于治疗时间表的早期对话代表了一个错失的机会来设定期望和提供预期支持, with implications for premature discontinuation and subsequent clinical outcomes. 这些发现强调需要 evidence-based provider training that emphasizes open, empathetic, and stigma-free communication. 最佳对话应超越药物物流,包括生活方式行为、情绪福祉和长期护理规划。研究一致表明,当患者感到被倾听和尊重时,他们的临床结局和治疗满意度 improve.
OMs的财务影响 emerged as a significant concern, with 57% of participants paying $50 or less per month OOP, yet only 59% reporting they could sustain this cost for up to two years. 这些发现凸显了支付意愿与实际财务能力之间的 disconnect. 同一药物类型的成本分担 variation may also reflect important inter-individual differences in insurance design and access, which may shape resultant OM access and health outcomes. 解决这些差异需要政策制定者、支付者和临床医生之间的协调努力,以减少财务障碍并确保公平获得有效的肥胖治疗。
本研究有几个优势。它增加了 limited literature reporting on patient perspectives of OMs, capturing a broad range of factors including treatment motivations, barriers, patient-provider communication, and financial impacts. 调查设计 informed by qualitative interviews and expert input, ensuring that key patient concerns and clinical insights were comprehensively assessed. 对 multimorbidity, prior weight management efforts, and treatment adherence的详细探索增加了对患者体验理解深度。然而, several limitations should also be acknowledged. 首先,选择 actively receiving OM therapy的PwO可能低估了接受此类治疗的障碍。其次,调查受访者主要为白人、在职或退休、拥有商业保险。因此,这些发现对更多样化、保险不足或社会经济弱势人群的普遍性不确定。第三,横断面调查设计在单一时间点捕获患者体验和感知,排除了对治疗依从性、结局或态度纵向变化的评估。然而,包含预测性调查问题(例如预期治疗持续时间)提供了一些时间见解。第四,自我报告数据可能受回忆偏差影响。最后,这项 hypothesis generating study受到其小样本量和专注于商业保险患者的限制。然而,尽管存在这些限制,它提供了对PwO的OM治疗体验的全面见解。未来研究应专注于更大、更具代表性的样本,并纳入纵向设计以增强对不同患者亚组长期治疗轨迹和结局的理解。
总之,本研究 highlights the multifaceted experiences of PwO in managing obesity, particularly regarding OM use. 发现 underscore the importance of early intervention, robust patient-provider communication, equitable access, and financial support to optimize treatment outcomes. 随着新的药理药物 continue to reshape the obesity treatment landscape, it is critical to ensure that these innovations translate into real-world benefits for all patients. 解决 systemic barriers, stigma, education, and communication gaps will be essential to fulfilling the promise of obesity pharmacotherapy in clinical practice.
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