血友病设备操作与偏好评估问卷（HDHPA）的内容效度验证：一项针对患者及照护者的认知访谈研究

本研究通过认知访谈法验证了《血友病设备操作与偏好评估问卷》（HDHPA）在血友病患者及照护者中的内容效度。结果显示，HDHPA问卷在指令理解（89–100%）、项目表述清晰度（94–100%）及概念相关性（100%）方面表现优异，证实其能有效评估注射设备操作体验及偏好，为血友病治疗设备优化及临床结局改善提供了关键工具。

　　

研究背景与意义

血友病A（HA）和血友病B（HB）是罕见的遗传性出血性疾病，由于凝血因子缺乏导致自发性出血或创伤后出血时间延长。当前标准治疗包括静脉输注因子替代疗法或皮下注射非因子疗法，其中预防性治疗需定期注射。传统注射系统（如 vial and syringe）存在操作易错、治疗负担重、患者依赖性强等问题。近年来，笔式注射器（pen-injector）在糖尿病领域展现出便捷性和依从性优势，但其在血友病领域的应用尚处于开发阶段。因此，评估患者对注射设备的操作体验与偏好，对优化设备设计、提升治疗依从性及改善生活质量具有重要意义。

研究目的与方法

本研究旨在通过认知访谈法评估《血友病设备操作与偏好评估问卷》（HDHPA）的内容效度，包括其理解度、相关性和全面性。研究采用横断面设计，从美国一项笔式注射器操作与偏好研究中随机选取20名参与者（50%成年患者、25%青少年患者、25%照护者；75%男性）。所有参与者先自行填写10项HDHPA问卷，随后进行半结构化认知访谈，采用“出声思考”法逐项评估问卷指令、项目表述及选项设置。访谈过程录音并转录，数据分析采用描述性统计和主题归纳法。

研究结果

参与者特征

参与者平均年龄29.4岁（范围12–66岁），80%为无抑制物的HA患者，平均治疗时长18.3年（范围9–46年）。样本涵盖患者群体多样性，符合研究需求。

指令与项目理解度

绝大多数参与者（89–100%）能正确理解问卷指令，仅2人对“预防性（prophylactic）”一词需额外解释。项目1–10的理解度达94–100%，仅1人建议将“学习使用笔式注射器”改为“学习准备笔式注射器”以提升清晰度。参与者能明确区分选项层级，无选择困难。

概念相关性与重要性排序

所有参与者认为HDHPA内容与设备使用体验高度相关。重要性排序显示，“注射剂量”、“学习使用设备”和“选择正确剂量”为最关键操作，而“设备丢弃”重要性最低。该结果与后续访谈中“易用性核心要素”的反馈一致。

全面性与术语评价

参与者普遍认为问卷能全面比较笔式注射器与现有设备，未提出重大概念遗漏。术语方面，除“prophylactic”外无普遍难点，个别建议包括增加存储示例、区分设备与针头、加粗关键操作术语、添加可视化辅助等。

讨论与意义

本研究首次验证了血友病领域设备评估工具HDHPA的内容效度。其高理解度、相关性和全面性支持其在临床研究中的应用价值。笔式注射器的便捷性可能缓解传统注射系统的操作负担，提升治疗依从性，进而减少出血事件并改善生活质量。未来需进一步开展心理测量学验证及跨文化研究，以扩展工具适用性。

结论

HDHPA问卷在血友病患者及照护者中具备良好的内容效度，能为注射设备优化及个体化治疗选择提供可靠评估工具。通过提升设备适配性与患者体验，有望间接改善治疗依从性及健康结局。

伦理与利益声明

研究经Castle IRB批准，符合HIPAA法规及《赫尔辛基宣言》。所有参与者签署知情同意书。研究由Novo Nordisk赞助，部分作者为企业雇员或合作机构人员，已声明潜在利益冲突。

数据共享

去标识化数据将向符合条件的研究者开放，需提交研究提案并经独立委员会审批。详情参见novonordisk-trials.com。