异基因造血细胞移植治疗晚期系统性肥大细胞增多症(AdvSM)的疗效与生存分析：一项CIBMTR研究

本研究由美国多中心团队开展，针对晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者接受异基因造血细胞移植（alloHCT）的疗效进行回顾性分析。结果显示，alloHCT可显著降低骨髓肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平，1年总生存率达74%，为AdvSM患者提供了新的治疗希望。

　　

一项由美国CIBMTR（国际血液与骨髓移植研究中心）开展的多中心研究，探讨了异基因造血细胞移植（alloHCT）在晚期系统性肥大细胞增多症（advanced systemic mastocytosis, AdvSM）患者中的应用效果。研究纳入2014至2021年间接受alloHCT的27例成年AdvSM患者（中位年龄58岁），其中93%为白人，63%为男性，70%伴有相关血液肿瘤（SM-AHN）。

大多数患者接受外周血干细胞移植（89%）和非清髓性预处理方案。基因检测显示，87.5%（14/16）的患者存在KIT突变。约50%的患者采用移植后环磷酰胺（PTCy）进行移植物抗宿主病预防。

移植后1年，患者骨髓肥大细胞负荷从中位15%降至1.5%（范围0–8），血清类胰蛋白酶（tryptase）从中位55 ng/mL（范围3–400 ng/mL）降至18 ng/mL（范围0–481 ng/mL）。1年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为59%（95% CI, 41%–77%）和74%（95% CI, 56%–89%）。在SM-AHN亚组中，1年PFS和OS分别为74%和79%。

全组患者1年累积复发/进展发生率为15%（95% CI, 4–31），SM-AHN亚组为21%（95% CI, 6–42）。在12例死亡患者中，6例因复发/进展导致（5例为AHN进展，1例为SM进展）。

18例和9例患者分别在移植前和移植后接受了KIT抑制剂治疗，其中6例因移植后复发而使用。尽管受研究规模限制，难以精确区分alloHCT与KIT抑制剂的独立效应，但二者联合应用的临床趋势日益明显。研究者指出，未来需更大规模研究进一步验证这一策略的潜力。

利益冲突声明部分披露了多位作者的咨询合作、科研资助及酬金关系，涉及多家制药企业与生物技术公司。