综述：能够穿透血脑屏障的AAV载体，用于在小鼠大脑中实现特定类型细胞的基因表达

《Anatomical Science International》：Blood–brain barrier-penetrant AAV vectors for cell type-specific gene expression in the mouse brain

腺相关病毒（AAV）衣壳变体通过靶向血管内皮细胞受体、增强血脑屏障穿透能力和特异性脑细胞靶向实现递送效率提升。论文系统综述了PHP.B、PHP.eB、AAV-F和9P31四种代表性变体的特性，并探讨了与细胞特异性启动/增强子联用的靶向表达策略。

　　

摘要

自2016年报道AAV-PHP.B（一种能够有效穿透小鼠血脑屏障（BBB）的腺相关病毒（AAV）衣壳变体）以来，已经开发出了许多其他能够穿透血脑屏障的衣壳变体。这些变体在利用血管内皮细胞上表达的膜结合受体、血脑屏障渗透性以及对特定脑细胞类型的亲和力方面存在差异。在本文的前半部分，我们概述了四种具有代表性的能够穿透血脑屏障的AAV衣壳变体：PHP.B、PHP.eB、AAV-F和9P31。通过将这些衣壳与特定细胞类型的启动子结合，可以通过静脉注射在目标脑细胞群体中实现转基因表达。在本文的后半部分，我们重点介绍了与AAV包装兼容的脑细胞类型特异性启动子和增强子，其中包括我们实验室自行开发的那些。